מחלת ניוון השרירים (ALS) הינה מחלה סופנית, אשר פוגעת במערכת העצבים המרכזית ונפוצה ברחבי העולם. החיפוש אחר טיפול למחלה הקשה העסיק מכוני מחקר ומדענים רבים. על-פי מחקרים, המחלה מוערכת בכ-1 עד 8 מקרים ל-100,000 איש בעולם, כשבישראל מוערכים כ- 700 חולים לפחות. באוגוסט 2014 החלה תופעת אינטרנט שיזם שחקן הבייסבול פיט פרייסט, שסבל מהמחלה הסופנית ונפטר בדצמבר 2019. מטרתה הייתה העלאת המודעות למחלה בעולם. האתגר היה לגרום לאנשים ברחבי העולם להצטלם כאשר הם שופכים על עצמם דלי מלא מים וקרח, או לתרום כסף לעמותות ALS.
לפני כעשור, החליטה חברת הביומד קדימהסטם לחקור לעומק את המחלה ולפתח טכנולוגיה לטיפול במחלת ניוון שרירים. היא פיתחה טכנולוגיה לגידול והתמיינות של תאי גזע עובריים לכדי תאים פעילים לשם טיפול במחלה. הטכנולוגיה החדשנית מייצרת תאים מסוג אסטרוציטים, תאי תמך השייכים למערכת העצבים ותומכים בה, ומאפשרים לטפל במחלת ניוון שרירים סופני (ALS). הרעיון לטכנולוגיה התאפשר בזכות הפקה וגידול תאי גזע עובריים, המופקים מביצית מופרית בתהליך הפריה חוץ-גופית. הבסיס לטכנולוגיה של החברה הינו הבנה מעמיקה של תהליך ההתמיינות העוברית ושימוש בתאי גזע עובריים כחומר מוצא.
הפוטנציאל העצום הגלום בתאי גזע עובריים
תאי גזע עובריים הם תאים "כל יכולים" (פלוריפוטנטים), כלומר, יש להם יכולת חלוקה אין-סופית ויכולת להתמיין לכל סוג תא בגוף האדם. הטכנולוגיה מחקה את תהליך התמיינות התאים על-ידי מתן סדרת פקודות (אותות ביולוגים), הנדרשים לתא בכדי להפוך מתא נאיבי לתא מסוים בריא ומתפקד. תהליך ההתמיינות נעשה במעבדות ובחדרי ייצור נאותים GMP בחברה על מנת לקבל בסוף התהליך תאי מטרה בריאים ומתפקדים באיכות קלינית המאפשרת הזרקה בבני אדם.
בניסוי קליני שערכו קדימהסטם בביה"ח "הדסה עין כרם" בעשרה חולי ALS, הדגימו התאים פרופיל בטיחות גבוה ואף האטו את קצב התקדמות המחלה כשלושה חודשים לאחר ההזרקה, כפי שנמדד במדד ה-ALSFRS-R, וזאת בשני המינונים שנבדקו. על מנת להאריך את קצה האטת המחלה, מתכננת החברה לבצע הזרקה חוזרת של התאים בניסוי קליני מתקדם, אשר ייערך תחת בקשת IND ל-FDA. בימים אלו, מפתחת החברה מוצר מדף קפוא (AstroRx) אשר ייעל את הניסוי הקליני המתוכנן וינגיש את המוצר התאי לכלל חולי ה-ALS בעולם.
קדימהסטם הוקמה על-ידי פרופ' מישל רבל, אשר פיתח את תרופת הבלוקבאסטר אינטרפרון-בטא (Rebif) לטיפול במחלת טרשת נפוצה. פרופ' רבל זיהה את הפוטנציאל העצום הגלום בתאי גזע עובריים לרפואה רגנרטיבית. במסגרת עבודת הדוקטורט של ד"ר מיכל יזרעאל (סמנכ"לית מו"פ נוירולוגיה), שנעשתה במעבדתו של פרופ' רבל, הומצאה ונוצרה הטכנולוגיה לייצור תאי התמך של מערכת העצבים המרכזית (אסטרוציטים ואוליגודנדרוציטים). על מנת להפוך את הרעיון לטכנולוגיה הנבחנת קלינית לראשונה בבני אדם, הקים פרופ' מישל רבל את חברת קדימהסטם, במטרה להגשים את החלום בו תאים או תפקודים לא תקינים מתוקנים ואף מוחלפים על-ידי תאים בריאים.
הישגים חסרי תקדים
במקביל לפיתוח הטכנולוגיה לטיפול במחלת ה- ALS, מפתחת קדימהסטם טיפול עבור מחלה כרונית שכיחה המהווה נטל כבד על מערכת הבריאות - מחלת הסוכרת. מחלת הסוכרת נמצאת במגמת עלייה מתמדת בארץ ובעולם. על-פי אומדנים, מספר החולים בעולם צפוי להגיע בשנת 2030 לכ- 460 מיליון. על בסיס הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה, בהובלתו של ד"ר כפיר מולקנדוב, החברה הצליחה לפתח תאי איי לבלב בעלי יכולת הפרשת אינסולין בתגובה לרמות הסוכר המשתנות, בדומה ללבלב רגיל ומתפקד לטיפול במחלת סוכרת תלוית אינסולין, כדוגמת סוכרת נעורים. כיום, החברה הגיעה להישגים חסרי תקדים בעולם הרפואה הרגנרטיבית. מוצר ה- IsletRx, לטיפול במחלת סוכרת תלוית אינסולין נמצא בעל יכולת בריפוי חיות סוכרתיות המוזרקות ב- IsletRx.
"התחושה לפני עשור הייתה של חלוצים", אומר אסף שילוני, מנכ"ל קדימהסטם. "לפני כעשור פיתחה החברה טכנולוגיה שלא הייתה קיימת, עם מדע שלא נבחן מעולם, לטיפול במחלות שרק התחלנו להבינן. ייצור תאים לטיפול בניוון שרירים סופני ולסוכרת הייתה אדמה שלא פסעו עליה עדיין. ככזאת, החברה עומדת באתגרים חדשים. טכנולוגיית התרפיה התאית מתפתחת בקצב מסחרר והרגולציה מנסה להדביק את הקצב, עובדה המחייבת את החברה לגלות גמישות ולהציב את רף האיכות הגבוהה ביותר למוצרים התאיים שלנו וזאת על מנת להקטין את הסיכונים ולאפשר התקדמות מהירה ויעילה".
מיכל יזרעאל, סמנכ"לית מחלות נוירודגנרטיביות מוסיפה: "דמיינו עולם בו ניתן לחדש ולשקם תפקוד רקמות שנפגעו ובכך לטפל ואף לרפא מחלות. דמיינו שעוד מספר שנים, חולי סוכרת יוזרקו בתאים המפרישים אינסולין בתגובה ישירה לרמות הסוכר בגופם ובכך יחזירו לעצמם את תפקוד הלבלב שנפגע וליתר את השימוש במשאבות, חיישנים ומזרקים. תארו לכם עולם בו מחלות נוירונליות יעוכבו על ידי השתלת תאים אשר כל תפקידם הוא לתמוך בתאי העצב שנפגעים. את החזון הזה, חברת קדימהסטם מגשימה".
פיתוח מוצרים חדשניים לטיפול במחלות נוספות
חברת קדימהסטם (ת"א:KDST) ממשיכה במחקר מתמיד לפיתוח המוצרים החדשניים של החברה. בפרויקט הסוכרת החברה בוחנת שיתופי פעולה אפשריים שישדרגו את מוצר החברה, החל מפיתוח חומרי מעטפת לאיי הלבלב ומתקנים ייעודיים להשתלת תאיי הלבלב. בפרויקט הנוירולוגיה, תאי עצב שונים נפגעים במחלות נוירולוגיות שונות ותפקיד תאי האסטרוציטים היא לשמר ולהגן על תאי העצב שנפגעים, פעילות שנפגעת במחלות שונות. לכן, החברה רואה ערך אדיר בשימוש ב-AstroRx גם במחלות נוספות כדוגמת טרשת נפוצה, דמנציה טמפורלית ובוחנת את יעילות התאים במודלים מתאימים. הוכחת היתכנות במודל מתאים יהיה מקפצה מהירה לניסוי קליני מאחר וכל המסלול הרגולטורי כבר נעשה עם מוצר ה-AstroRx למחלת ה- ALS.
