חברות סטארט-אפ רבות בתחום הביומד והרפואה מתחילות בפיתוח מוצר מבלי לחשוב מראש על רגולציה. הן מאמינות שההתמודדות הזו תגיע בזמנה, עם תחילת הניסויים הקליניים. זו הנחה שגויה, שנובעת מחוסר תקציב או מחוסר ידע, ויכולה לעלות לחברה ביוקר בהמשך, מבהירה ד"ר חגית מר-חיים, יועצת רגולציה לתעשייה הביו-רפואית. "יש משמעות קריטית בקבלת ייעוץ רגולטורי כבר מהשלב הראשון, בתחילת פיתוח המוצר", היא מסבירה, "מכיוון שיש לכך השפעה גדולה על התקציב ועל משך זמן הפיתוח של התרופה. יש מחלות כמו סרטן למשל, שעבורן אין צורך לעשות חלק מהניסויים בחיות, ויש אינדיקציות כמו הפרעת קשב וריכוז שהניסויים שלהן לבדיקת יעילות קצרים יותר וניתן לקבל תשובה לגבי הצלחה בניסויים הקליניים, כולל הפאזה השלישית המכרעת, מהר הרבה יותר, כך שהבנת הרגולציה יכולה לסייע גם בבחירת האינדיקציה למוצר.
"בתרופות יתום, למשל, ניתן לעיתים לקבל אישור לניסויים קליניים קטנים יותר ולקבל תמריצים נוספים, גם במהלך הפיתוח וגם לאחר האישור, כמו תקופת הבלעדיות שניתנת לתרופה בשוק", היא מוסיפה. "גם לדרך מתן התרופה, דרך העור או דרך הווריד למשל, יש השפעה על מפרט התרופה, ובדיקות השחרור של המוצר תהיינה שונות. בתהליך הייצור של מוצרים ביולוגיים מסוימים נדרשים שלבים לצמצום העברת נגיפים ופתוגנים אחרים. בקצרה, לכל מוצר יש רגולציה שונה והידע של כללי הרגולציה משפיע על כדאיות או אופן פיתוחו".
ד"ר מר-חיים פעילה בתעשייה הביו-רפואית מאז שנת 2000. היא ד"ר לביולוגיה מהאוניברסיטה העברית בירושלים ואת הפוסט-דוקטורט עשתה במכון ויצמן. היא עבדה במחקר ופיתוח בחברת BTG ולאחר מכן עברה לתחום הרגולציה באגן כימיקלים, בקמהדע, ובהמשך כמנהלת מחלקת הרגולציה באומריקס (J&J), ובמגוון תפקידי ניהול רגולציה בחברות נוספות. בעשור האחרון הקימה את HMC-regulation ומאז עובדת כיועצת רגולציה עם חברות ביוטכנולוגיה ותרופות, חממות וקרנות המשקיעות במדעי החיים, ומספקת מגוון שירותים רגולטוריים ותמיכה בפיתוח המוצר עבור תרופות, מוצרים ביולוגיים, מוצרים משולבים (Combination Products) ואחרים, בקשת רחבה של אינדיקציות, לאורך כל חיי המוצר.
מדוע כדאי שפיתוח המוצר יותאם לרגולציה כבר בשלבים המוקדמים?
"מכיוון שההתאמה לדרישות לאחר פיתוח המוצר יכולה להחזיר את היזם שלבים רבים אחורה. לכן, כדאי שהייעוץ הרגולטורי יינתן מהתחלה באופן רציף, כי קורים דברים במהלך הפיתוח (תוצאות של ניסויים בחיות וניסויי מעבדה) וצריך להתאים את המשך הפיתוח לדרישות. יש תהליך שלם המאפשר לפתח את המוצר בדרך שתמקסם את ההקלות והתמריצים שניתן לקבל מהרשויות. ייעוץ רגולטורי נכון יכול לחסוך משמעותית את זמן ההגעה לאישור המוצר".
ד"ר מר-חיים מדגישה, כי הרשויות מאפשרות מגוון פגישות שכדאי לנצל בשלבים המוקדמים של הפיתוח, כמו למשל פגישת INTERACT עם ה-FDA למוצרים מסוימים. "ניתן כך לערוך שני מפגשים, אחד בשלב מאוד מוקדם בפיתוח והשני לאחר ניסויי הטוקסיקולוגיה, וכל זה עוד לפני הגשת הבקשה לניסויים קליניים "(IND), היא מבהירה. "טיפלתי במקרים בהם לכאורה הפיתוח היה בשלב מאוחר לבקשת INTERACT, ובכל זאת בהצגת הטיעונים המתאימים קיבלנו אישור, והחברה תיהנה הן מפגישת INTERACT והן מפגישת pre-IND meeting בשלב מאוחר יותר. גם האיחוד האירופי מאפשר מפגשים ותמיכה עבור מוצרים ייחודיים, וסדר הגשת הבקשות יאפשר למקסם את ההטבות.
"חד-משמעית, ייעוץ רגולטורי מאיש/ת רגולציה מנוסה חוסך זמן וכסף", מסכמת ד"ר מר-חיים, "מכיוון שאם חברה תערוך את הניסויים הלא נכונים, מבלי לזהות את המסלול הרגולטורי הנכון למוצר, זה יגרום לה לבזבז זמן יקר, לאבד משקיעים ולזרוק כסף למקומות שאינם נכונים".
בשיתוף ד"ר חגית מר-חיים (HMC-regulation)
