קבלת אישור FDA לתרופה חדשה אינה הליך פשוט או קצר. זהו תהליך שדורש זמן והשקעה בניסויים פרה-קליניים וקליניים רבים. אולם כדאי מאוד להכיר את התוכניות הייחודיות של ה-FDA לתמיכה ולהאצת חדשנות – האצת פיתוח ורישום תרופות עבור מחלות ללא מענה רפואי מספק (Unmet medical needs) או מחלות נדירות.
מי שמתמחה בנושא הזה, ואף הרצתה עליו בכנס ה- RAPS EU Convergence בבריסל שהתקיים לאחרונה, יחד עם מרצות מה-FDA וה-EMA, היא ד"ר חגית מר-חיים, שמסבירה: "התוכניות הללו מאפשרות לקדם את תהליך הפיתוח של המוצר באמצעות אחד או יותר מהאלמנטים הבאים: דיונים רבים ותכופים יותר עם היזמים, זירוז סקירת תיק הרישום של מוצרים המיועדים לטיפול במצבים רפואיים חמורים, תמיכה בפיתוח מוצרים למחלות נדירות תוך שימוש ב-study design ו/או Clinical efficacy endpoints ייחודיות, וכן להאיץ אישור רגולטורי על בסיס Efficacy endpoints שניתן להגיע אליהן בזמן קצר יותר(Accelerated approval)".
האם אלה תוכניות חדשות?
"חלק מהתוכניות קיימות כבר הרבה שנים ומוכרות לתעשייה כאן, כמו ה-Fast track או ה-Breakthrough therapy, אבל ה-FDA עסוק כל הזמן בקידום ובבניית תוכניות חדשות, שחלקן פחות מוכרות, ולכן מומלץ לערב יועצים רגולטורים מנוסים בשלבים מוקדמים של הפיתוח".
מה מאפשר את ההאצה בפועל?
"בתוכנית ה-Accelerated approval, לדוגמה, ניתן לקבל אישור זמני מקדמי על סמך Surrogate or intermediate endpoint במקום בדיקה של תמותה או תחלואה חמורה בלתי הפיכה, ואז לאחר האישור המקדמי החברה מבצעת ניסוי נוסף שמטרתו לאשרר את התוצאות ב-Endpoints שלרוב בודקות את אפקט התרופה במניעת/דחיית תמותה או מחלה חמורה. זוהי אמנם תוכנית שקיימת בבסיס כבר מ-2014, אבל ה-FDA הוציא נהלים נוספים בעניין בשנתיים האחרונות שמסבירים על מבנה הניסוי הקליני שיכול להתקבל עבור endpoints שונות, מתי הניסוי המאשרר צריך להתחיל וכו'. כך שזוהי תוכנית שאיפשרה לתרופות רבות להגיע לשוק בשלב מוקדם יותר מאשר על סמך אישור רגיל, בהן תרופות רבות למחלת הסרטן. רוב התוכניות הללו רלוונטיות גם לתרופות(small molecules) וגם למוצרים ביולוגיים".
לדברי ד"ר מר-חיים תוכנית נוספת בשם START, מיועדת לסיוע לחברות שמפתחות תרופות למחלות נדירות: "זוהי תוכנית פיילוט למספר מוגבל של חברות והיא מאפשרת דיונים אינטנסיביים של ה-FDA עם החברות לקידום פיתוח מוצרים אלו. תוכנית אחרת לקידום מחלות נדירות היא ה-RDEA, תוכנית פיילוט המאפשרת עד ארבע פגישות ייעודיות עם ה-FDA לפיתוח Endpoints חדשניות להראות יעילות בניסויים קליניים של מחלות נדירות". ד"ר מר-חיים מסבירה כי קיימות גם תוכניות חדשות המאפשרות לקצר את זמן ה-Review על התיק לסוגים שונים של מוצרים, על ידי הגשות מוגדרות של חלקים מתיק הרישום בזמנים שנקבעו מראש.
ד"ר מר-חיים פעילה בתעשייה הביו-רפואית משנת 2000. היא ד"ר לביולוגיה מהאוניברסיטה העברית בירושלים ואת הפוסט-דוקטורט עשתה במכון ויצמן. היא עבדה במחקר ופיתוח בחברתBTG ולאחר מכן עברה לתחום הרגולציה באגן כימיקלים, בקמהדע, ובהמשך כמנהלת מחלקת הרגולציה באומריקס (J&J), ובמגוון תפקידי ניהול רגולציה בחברות נוספות. בעשור האחרון הקימה את HMC-regulation ומאז עובדת כיועצת רגולציה עם חברות ביוטכנולוגיה ותרופות, חממות וקרנות המשקיעות במדעי החיים, ומספקת מגוון שירותים רגולטוריים ותמיכה בפיתוח המוצר עבור תרופות, מוצרים ביולוגיים, מוצרים משולבים (Combination Products) ואחרים, בקשת רחבה של אינדיקציות, לאורך כל חיי המוצר.
בשיתוף ד"ר חגית מר-חיים
