לפני כ-15 שנה יצאה לדרך חברת קדימהסטם, על בסיס רעיון של פרופ' מישל רבל, חתן פרס ישראל, והמדען שהמציא את התרופה Rebif אשר נמכרה לחברת Merck Serono ומהווה עד היום blockbuster עם מכירות של מעל 1.5 מיליארד דולר בשנה. מהות החברה הינה פיתוח טיפולי תרפיה תאית למחלות משמעותיות, באמצעות פלטפורמה טכנולוגית מבוססת שימוש בתאי גזע.
קדימהסטם שמה לעצמה למטרה לטפל בשתי מחלות עיקריות, המוכרות מאוד לציבור הרחב - מחלת הסכרת, שעל פי הערכות סובלים ממנה כיום מאות מיליוני איש ברחבי העולם וכ-400 אלף בישראל, ומחלת ניוון שרירים סופני (ALS), ממנה סובלים מאות אלפי אנשים ברחבי העולם.
החברה החלה את דרכה בפיתוח טכנולוגיה לטיפול במחלת ALS (ניוון שרירים סופני). החברה פיתחה טכנולוגיה לגידול והתמיינות של תאי גזע עובריים לכדי תאים פעילים לשם טיפול במחלה. הטכנולוגיה החדשנית מייצרת תאים מסוג אסטרוציטים, תאי תמך השייכים למערכת העצבים ותומכים בנוירונים אשר נפגעים אצל חולי ALS. הרעיון לטכנולוגיה התאפשר בזכות הפקה וגידול תאי גזע עובריים. תאים אלו (שיכולים להתמיין לכל סוג תא בגוף) מיוצרים ע"י קדימהסטם בכמויות גדולות ובתנאי ייצור מקובלים לתרופות כך שהם יכולים לשמש כחומר התחלתי ולטפל בכמויות גדולות של חולים.
בתהליך שפיתחה החברה, התאים ממוינים בסופו של דבר לתאי אסטרוציטים העומדים בכל קריטריוני הבטיחות. הבסיס לטכנולוגיה של החברה מבוסס על תהליך ההתמיינות העוברית ושימוש בתאי גזע כחומר מוצא.
תאי גזע עובריים הם תאים "כל יכולים" (פלוריפוטנטיים), כלומר, יש להם יכולת חלוקה אין-סופית ויכולת להתמיין לכל סוג תא בגוף האדם. הטכנולוגיה מחקה את תהליך התמיינות התאים על-ידי מתן סדרת פקודות (אותות ביולוגים), הנדרשים לתא בכדי להפוך מתא נאיבי לתא מסוים בריא ומתפקד. תהליך ההתמיינות נעשה במעבדות ובחדרי ייצור נאותים GMP בחברה על מנת לקבל בסוף התהליך תאי מטרה בריאים ומתפקדים באיכות קלינית המאפשרת הזרקה בבני אדם.
בניסוי קליני Phase 1/2 שערכה קדימהסטם בבית החולים "הדסה עין כרם" בעשרה חולי ALS, הציגו התאים פרופיל בטיחות גבוה ובנוסף האטו את קצב התקדמות המחלה כשלושה חודשים לאחר ההזרקה, וזאת בשני המינונים שנבדקו.
על מנת להאריך את קצב האטת המחלה, מתכננת החברה לבצע הזרקה חוזרת של התאים. בימים אלו נערכת החברה לניסוי קליני מתקדם Phase 2a, בינלאומי אשר ייערך תחת ה-FDA במספר מרכזים רפואיים בארה"ב.
אסף שילוני מנכ״ל החברה: ״החברה נמצאת בחזית המחקר ועוסקת בתחום רפואת העתיד שצפוי לשנות את חייהם של מליוני חולים ברחבי העולם. מוצר החברה לטיפול ב-ALS יבחן בניסוי קליני בינלאומי בשנת 2023, ואנו מקווים ש-AstroRx יהיה המוצר הראשון שישפר משמעותית את חייהם של חולי ALS.
"מחלת הסוכרת משפיעה על חייהם של מאות מליונים ברחבי העולם, ותחום התרפיה התאית צפוי להיות מהפכני ביכולתו ליצור פתרון ארוך טווח. קדימהסטם הינה מהמובילות בתחום ואנו פועלים בנחישות לקדם את מוצר החברה IsletRx להיות מוצר מוביל בעל פוטנציאל מסחרי אדיר.
"לאחרונה הודענו על כוונותינו לרישום מניות החברה בנאסד״ק, מהלך שצפוי לחשוף אותנו לציבור משקיעים משמעותי יותר".
תרופה לחולי הסכרת
מחלת הסכרת היא מחלה כרונית המתרחשת כאשר הגוף תוקף את תאי הבטא בלבלב שאחראים על יצור אינסולין, או כאשר הגוף אינו יכול להשתמש ביעילות באינסולין שהוא מייצר או שכמותו אינה מספקת. היפרגליקמיה, או סוכר גבוה בדם, היא תופעה נפוצה של סוכרת בלתי מבוקרת ובמשך הזמן גורמת לנזק חמור לרבות ממערכות הגוף, ובמיוחד לכלי הדם ומערכת העצבים.
על- פי הפדרציה בינלאומית לסוכרת (www.idf.org), בשנת 2022 ישנם כ-537 מיליון חולי סכרת ברחבי העולם, מהם כ-195 מיליון חולים בעולם סובלים מסוכרת תלויית אינסולין הכוללת את חולי סוכרת נעורים (כ-50 מיליון) וכ-30% מחולי סוכרת סוג 2. הוצאות הטיפול בסוכרת נעורים וסוכרת תלוית אינסולין בארה"ב הוערכו בכ-120 מיליארד דולר.
קדימהסטם הצליחה לפתח תאי איי לבלב בעלי יכולת הפרשת אינסולין בתגובה לרמות הסוכר המשתנות, בדומה ללבלב רגיל ומתפקד לטיפול במחלת סוכרת תלוית אינסולין, כדוגמת סוכרת נעורים. החברה הגיעה להישגים חסרי תקדים בעולם הרפואה הרגנרטיבית. מוצר ה-IsletRx, לטיפול במחלת סוכרת תלוית אינסולין נמצא בעל יכולת ריפוי בחיות סוכרתיות.
בחודש נובמבר האחרון פורסמה ב"ניו יורק טיימס" כתבה על טיפול דומה לזה של קדימהסטם, במסגרתו, כחלק מניסוי קליני, הושתלו תאי ביתא שמוינו מתאי גזע עובריים (מוצר הדומה למוצר קדימהסטם) בחולה סוכרת, על ידי חברת Vertex. לאחר קבלת הטיפול לא נזקק החולה להזרקת אינסולין לשמירה על רמות גלוקוז תקינות, אולם נדרש דיכוי מערכת החיסון למניעת תקיפה של התאים המושתלים.
בעתיד, על בסיס טכנולוגיה כגון זו של קדימהסטם, יוזרקו התאים לחולי הסכרת תוך שימוש בטכנולוגיות משלימות, אשר יגנו על התאים ללא צורך בדיכוי המערכת החיסונית, ויאפשרו לחולי סכרת לתפקד באופן נורמלי לגמרי, ללא צורך במדידת רמות גלוקוז והזרקת אינסולין.
התפתחויות עתידיות וכניסה לתחומים נוספים
בפרויקט הסכרת בוחנת החברה שיתופי פעולה אפשריים וטכנולוגיות פורצות דרך כגון CRISPR והדפסה תלת ממדית, שישדרגו את מוצר החברה, כולל פיתוח חומרי מעטפת לאיי הלבלב ומתקנים ייעודיים להשתלת תאי הלבלב. בפרויקט הנוירולוגיה, תאי עצב שונים נפגעים במחלות נוירולוגיות שונות ותפקיד תאי האסטרוציטים הוא לשמר ולהגן על קיום תאי העצב, פעילות שנפגעת במחלות שונות.
החברה רואה ערך אדיר בשימוש ב-AstroRx גם במחלות נוספות כדוגמת טרשת נפוצה, ובוחנת את יעילות התאים במודלים מתאימים. הוכחת היתכנות במודל מתאים תהיה מקפצה מהירה לניסוי קליני מאחר וכל המסלול הרגולטורי כבר נעשה עם מוצר ה-AstroRx למחלת ה-ALS.
בשיתוף קדימהסטם
