שיטה חדש עשויה לאפשר למדענים לרפא מומים גנטיים באנשים בוגרים - גלובל - TheMarker
 

אתם מחוברים לאתר דרך IP ארגוני, להתחברות דרך המינוי האישי

טרם ביצעת אימות לכתובת הדוא"ל שלך. לאימות כתובת הדואל שלך  לחצו כאן

תיק מניות

רשימת קריאה

רשימת הקריאה מאפשרת לך לשמור כתבות ולקרוא אותן במועד מאוחר יותר באתר,במובייל או באפליקציה.

לחיצה על כפתור "שמור", בתחילת הכתבה תוסיף את הכתבה לרשימת הקריאה שלך.
לחיצה על "הסר" תסיר את הכתבה מרשימת הקריאה.

לרשימת הקריאה המלאה לחצו כאן

שיטה חדש עשויה לאפשר למדענים לרפא מומים גנטיים באנשים בוגרים

מדענים מצאו דרך לשכתב את הדנ"א של עכברים כדי לרפא מחלה גנטית נדירה; התקווה היא שניתן יהיה להתאים את השיטה לשלל מחלות ולרפא גם בני אדם

תגובות

קבוצת מדענים מ-MIT הצליחה לראשונה לרפא מחלה גנטית בבעלי חיים בוגרים באמצעות שיטת שכתוב גנום חדשנית המסוגלת לבצע שינויים זעירים בדנ"א בדיוק עצום. הקבוצה הצליחה לרפא הפרעת כבד נדירה בעכברים שמקורה במוטציה גנטית בודדת. המחקר פורסם במהדורת מארס של Nature Biotechnology.

השיטה CRISPR, מנצלת מנגנונים תאיים שחיידקים משתמשים בהם כדי להתגונן מפני התקפה ויראלית. חוקרים הצליחו לשכפל מנגנון זה וליצור מנכנון לשכתוב גנטי, אותו ניתן לתכנת כך שייקשר לרצף ספיציפי במקום ספיציפי בגנום, ולהחליפו ברצף אחר.

"מה שמרגש בגישה זו היא שניתן לתקן גן פגום בבעל חיים בוגר", אומר דניאל אנדרסון, פרופ' להנדסה כימית ב-MIT, המחבר הבכיר של המאמר. המדענים מקווים כי בעתיד יוכלו להתאים את השיטה כדי לתקן פגמים גנטיים הגורמים למחלות קשות בבני אדם, גם בוגרים, כמו המופיליה, האנטינגטונ'ס ואחרים. המחלות להן טיפול גנטי שכזה הוא המתאים ביותר הן אלה הנגרמות על ידי מוטציה גנטית בודדת.

אי-אף-פי

יתרון נוסף של CRISPR, מערכת עליה קיבל בשבוע שעבר MIT פטנט, הוא שהיא מאוד פשוטה לתפעול ולהתאמה לפי מאפיינים ספיציפיים, בניגוד למנגנונים אחרים שמטרתם דומה, אך ייצורם יקר ומורכב.

במחקר, ניסו המדענים לתקן מוטציה הגורמת לטירוזינמיה סוג 1, מחלה נדירה המשפיעה על כ-1 מבין 100,000 אנשים, ועשויה להוביל לאי ספיקת כבד. החוקרים יצרו 3 רצפי רנ"א שמתחברים לרצפי דנ"א שונים בקרבת המוטציה, כמו גם רצף דנ"א הכולל את הגן הנכון. הגן הנכון הוחדר לתוך 1 מכל 250 תאי כבד, ותאים בריאים אלה החלו לשכפל עצמם ולהחליף את התאים החולים, ותוך חודש היו שליש מתאי הכבד של העכברים בריאים – מספיק כדי לרפא את המחלה.



תגובות

דלג על התגובות

בשליחת תגובה זו הנני מצהיר שאני מסכים/מסכימה עם תנאי השימוש של אתר TheMarker

סדר את התגובות

כתבות ראשיות באתר

כתבות שאולי פיספסתם

*#