ביוג'ן תגיש לאישור FDA תרופה ראשונה לאלצהיימר; המניה בזינוק החד מעולם

יצרנית התרופות מסרה כי מינהל המזון והתרופות בארה"ב עודד אותה להגיש את התרופה לאישורו, וכי אין צורך בניסויים נוספים ■ החברה זנחה את פיתוח התרופה מוקדם יותר השנה

לוגו בלומברג
בלומברג
משתתף במחקר על אלצהיימר שוכב במכשיר אם-אר-איי, בשנה שעברה
משתתף במחקר על אלצהיימר שוכב במכשיר אם-אר-אייצילום: Bloomberg
לוגו בלומברג
בלומברג

יצרנית התרופות האמריקאית ביוג'ן הודיעה היום (ג') כי תגיש בקשה למינהל המזון והתרופות (FDA) בארה"ב לאישור השימוש בתרופה ניסיונית לטיפול במחלת אלצהיימר, שאת פיתוחה זנחה מוקדם יותר השנה.

ההודעה המפתיעה באה בעקבות ניתוח מחודש של תוצאות שני ניסויים קליניים כושלים בתרופה aducanumab, אשר הצביע על תוצאות מבטיחות. זאת לאחר שמוקדם יותר ביוג'ן ושותפתה היפנית איסאי (Eisai) החליטו לזנוח ניסויים קליניים בתרופה עקב סיכויי הצלחה נמוכים.

אם FDA יאשר את בקשתה של ביוג'ן לאישור השימוש בתרופה, יהיה זה המהפך הדרמטי ביותר בגורלה של תרופה בתולדות מגזר הפארמה. החברה מסרה כי קיבלה את ההחלטה לאחר שיחות עם FDA ולאחר בחינה מחודשת של הנתונים שהצביעו על כך שהטיפול סייע לתפקוד הקוגנטיבי של חולי אלצהיימר ושיפר את יכולתם לבצע פעולות בסיסיות.

במארס החברה הודיעה על כישלון הניסויים הקליניים בתרופה - הודעה שהפילה את מניית ביוג'ן ביותר מ-25%, ואף העלתה ספקות לגבי יכולת החברה לשרוד בעתיד.

בעקבות ההודעה היום, המשקיעים מחקו את מרבית הנפילות הללו, ומניית ביוג'ן נמצאת בדרכה לזינוק היומי החד בתולדותיה. המניה קופצת ב-30% במסחר בוול סטריט, לאחר שמוקדם יותר כבר נסקה ב-42% למחיר של 318 דולר - והתקרבה בכך לרמת המחירים שבהם נסחרה המניה לפני המפולת במארס.

ביוג'ן, שהמטה שלה נמצא בקיימברידג' שבמדינת מסצ'וסטס בארה"ב, מסרה בהודעה שפירסמה היום כי בכוונתה להגיש את הבקשה ל-FDA בתחילת השנה הבאה. מנכ"ל ביוג'ן מישל וונטסוס אמר כי החברה קיימה ביום שני פגישה עם אנשי ה-FDA בה קיבלה את ברכתו של המינהל למהלך. "קיבלנו תמיכה ברורה מה-FDA", אמר וונטסוס בראיון טלפוני. החברה לא מאמינה כי יש צורך בניסויים נוספים בתרופה לפני שתתקדם הלאה.

החברה גם פירסמה דו"חות רבעוניים היום, אולם התוצאות הכספיות עמדו בצלה של התלהבות המשקיעים מהתרופה, שאם אמנם תצא לשוק, תחולל מהפכה במגזר ותשנה את עתידה של ביוג'ן. החברה דיווחה על רווח מותאם של 9.17 דולרים למניה ברבעון השלישי, מעל לתחזיות האנליסטים לרווח של 8.27 דולרים למניה.

בחירה מחדש של הנתונים

תוצאות הניסויים בטיפול בתרופה לאלצהיימר ללא ספק יעמדו בפני בחינה מדוקדקת מהרגיל מצד רגולטורים ומשקיעים, כמו גם מצד יצרניות תרופות מתחרות שזנחו את הפיתוח של תרופות מקבילות שנקלע עוד קודם לכן לקשיים.

בניתוח החדש, ביוג'ן בדקה נתונים של שני ניסויים קליניים ביותר מ-3,000 מטופלים. בקבוצה של מטופלים שקיבלו את המינון הגבוה ביותר של aducanumab נרשמה האטה מובהקת מבחינה סטטיסטית בדעיכת היכולות הקוגנטיביות והיכולות לבצע פעולות בסיסיות בחיי היום יום.

ההודעה היכתה בתדהמה ענף מחקר רפואי שהתרגל לכישלונות חוזרים ונשנים, ושיש בו ספקנות לגבי האפשרות כי ניסוי שנכשל בעבר יוכל לשמש כבסיס לתרופה שתחולל שינוי משמעותי אצל מטופלים.

חולת אלצהיימר. ארכיוןצילום: אי–פי

"מובהקות סטטיסטיות לא מבטיחה תוצאות קליניות משמעותיות", אמר סמואל גנדי, סגן מנהל המרכז לחקר מחלת אלצהיימר בבית החולים מאונט סיני בניו יורק. "אני רוצה להאמין שזה נכון, אבל אני עדיין לא מוכן לוותר על חוסר האמון".

ייתכן שזה כלל לא ישנה. אין כרגע אף טיפול מאושר שמסוגל להאט או לעצור את אלצהיימר, מחלה שגורמת לניוון מתמשך במערכת העצבים, מהווה את הסיבה השכיחה ביותר לדמנציה בארה"ב, ופוגעת בזיכרון של החולים וביכולתם לבצע פעולות בסיסיות. התרופה של ביוג'ן מתמקדת במשקעים חלבוניים במוחם של החולים, בשם עמילואיד בטא (Beta amyloid), שלפי ההערכות אחראים למחלה.

התרופה של ביוג'ן גרמה לירידה ברמות המשקעים, מסרה החברה, אולם ככל הנראה אינה מרפאת את המחלה, אלא רק מאטה את התקדמותה.

הנתונים שבהם תולה החברה תקוות נוגעים לניסוי בשם EMERGE, שכלל 1,638 חולי אלצהיימר. החברה החלטה תחילה להפסיק את הניסוי בעקבות תוצאות שהתקבלו בדצמבר, אבל המשיכה לאסוף נתונים מהמטופלים ולנתח את המידע. ככל שהצטברו נתונים רבים יותר, התברר לחברה כי נרשמו תוצאות חיוביות בקבוצה שקיבלה את המינון הגבוה ביותר של התרופה. במצגת למשקיעים שערכה היום, מסרה ביוג'ן כי הניתוח הראשוני של הנתונים היה שגוי.

"לאחר התייעצות עם ה-FDA, אנחנו מאמינים כי הנתונים בכללותם מצדיקים הגשת בקשה לרגולטור", ציינה החברה במצגת.

חברות תרופות רבות כשלו בניסיונות לפתח תרופה לאלצהיימר, לא פעם אחרי השקעות גדולות ויקרות שהניבו בניסויים המוקדמים סימני תקווה להצלחה אך הסתיימו בסופו של דבר באכזבה בניסויים מקיפים יותר. כל תרופה שתצליח לטפל במחלה קרוב לוודאי שתהנה ממכירות גדולות מאוד, לאור העובדה שישנם מיליוני מטופלים פוטנציאלים ושאין תחרות.

"חברות רבות כל כך ברחו מהתחום הזה", אמר וונטסוס.

הכתבה של ריילי גריפין ומישל פיי קורטז בבלומברג

תגובות

הזינו שם שיוצג כמחבר התגובה
בשליחת תגובה זו הנני מצהיר שהינני מסכים/ה עם תנאי השימוש של אתר הארץ