תרופה מצילת חיים במחיר אסטרונומי מכניסה את מערכת הבריאות למלכוד

התרופה ספינרזה לטיפול במחלת ניוון שרירים עולה כ–2 מיליון שקל בשנה לכל חולה ■ הממשלה תידרש למצוא פתרון יצירתי במיוחד כדי להתמודד עם ההתנגשות בין עיקרון השוויון, תינוקות חולים, מעורבות של פוליטיקאים ומחירי תרופות בלתי־נתפשים

רוני לינדר
התינוקת פאטמה אלסייד והוריה בבית החולים איכילוב,
בסוף השבוע
התינוקת פאטמה אלסייד והוריה בבית החולים איכילוב, בסוף השבוע
רוני לינדר

דרמה רפואית, אנושית וכלכלית התרחשה בסוף השבוע בבית החולים איכילוב בתל אביב: תינוקת בת שלושה חודשים שחולה בסוג החמור ביותר (סוג 1) של מחלת ניוון השרירים התורשתית SMA אושפזה במצב קשה בבית החולים — ולא היה ברור מי יישא בעלויות המימון של התרופה שעשויה להציל את חייה. מחיר התרופה, ספינרזה (Spinraza), הוא 2–2.5 מיליון שקל בשנה למטופל. הטיפול בתינוקת מומן בסופו של דבר על ידי היבואנית, חברת מדיסון.

התינוקת שאושפזה, פאטמה אלסייד, היא הראשונה שאובחנה כסובלת מהסוג החמור ביותר של המחלה מאז שמפתחת התרופה, חברת ביוג'ן (Biogen), הפסיקה לממן טיפולי חמלה. טיפול חמלה הוא מסלול שבו חברת התרופות מממנת את עלויות הטיפול בחולים במחלות נדירות, לרבות ילדים ותינוקות. עד לאחרונה מימנה ביוג'ן את התרופה ספינרזה לכל התינוקות עם SMA מסוג 1, והיא ממשיכה לממן את הטיפול לעשרה תינוקות — אך לא תממן טיפולים לחולים חדשים.

בנוסף לתינוקת שאושפזה באיכילוב בסוף השבוע, ידוע על תינוקת נוספת במצב רפואי דומה שנולדה לאחר ההחלטה לסיים את תוכנית טיפולי החמלה.

סיום טיפולי החמלה הגיע בנקודה בעייתית ביותר — משום שוועדת סל התרופות עדיין לא סיימה את עבודתה, ולכן אין מימון ציבורי לתרופה. באחרונה פנו הוריה של התינוקת לוועדת החריגים של שירותי בריאות כללית בבקשה לממן את הטיפול — אך הוועדה דחתה את בקשתם בנימוק שלא ניתן להוכיח את חריגותה של התינוקת מיתר הילדים בקבוצה.

המחלה הגנטית הקטלנית בעולם

SMA נחשבת למחלה הגנטית הקטלנית ביותר בעולם. בישראל יש 80 חולים במחלה, המחולקים לארבע דרגות חומרה, מ–1 עד 4. החולים הקשים ביותר לא חוצים את גיל שנתיים — וככל שהם מטופלים בספינרזה בשלב מוקדם יותר, גוברים סיכוייהם להישאר בחיים.

ספינרזה
ספינרזהצילום: Biogen

ספינרזה היא תרופה שנחשבת פורצת דרך, מהסוג שבאמת אפשר להגדיר "תרופה מצילת חיים". היא פועלת על הגן הבודד, מתקנת את הליקוי הגנטי — ומבטלת את תסמיני המחלה.

תג המחיר של התרופה בלתי־נתפש: כ–2 מיליון שקל למטופל בשנה הראשונה, ו–1.5 מיליון שקל בשנה השנייה והלאה. אף משפחה שאינה משתייכת לאלפיון העליון לא יכולה לממן את הטיפול בכוחות עצמה — והסיכוי היחיד הוא מימון ציבורי.

אף ששאלת המימון לתרופה של פאטמה אלסייד נפתרה בינתיים, הנושא כולו רחוק מפתרון. המקרה של ספינרזה הוא חסר־תקדים, ומשלב בין תרופה עם אפקט רפואי דרמטי, מחיר אסטרונומי, מחלה שהחולים הקשים ביותר בה הם תינוקות, וכן קבוצה גדולה יחסית של חולים במחלת יתום (מחלה בשכיחות נמוכה באוכלוסייה) — תרופה שהיא נס מצד אחד, אך מצד שני נמצאת מחוץ להישג ידה של המשפחה הממוצעת.

העלות המוערכת של מימון התרופה לכל החולים בישראל היא כ–150 מיליון שקל בשנה — כמעט שליש מהתוספת המתוכננת לסל התרופות ב–2017. אך ההורים, שסוף סוף נמצא מזור למחלה הקטלנית של ילדיהם, לא רוצים לחכות עד שוועדת הסל תסיים את עבודתה בסוף השנה האזרחית.

ההורים חוששים מהחורף שמחמיר את המחלה, והם יודעים שהזמן משחק תפקיד קריטי ושיעילות התרופה גוברת ככל שהיא ניתנת בשלב מוקדם יותר. ההורים גם רוצים שהתרופה תוכנס לסל בהיקף הרחב ביותר — כלומר, מימון ציבורי מיידי לטיפול בעשרות ילדים שסובלים מ–SMA בדרגות חומרה שונות — ולא בהדרגה על פני כמה שנים כפי שקרה בעבר עם תרופות מצילות חיים יקרות במיוחד.

דיון חריג בתרופה אחת מתוך מאות

ועדת סל הבריאות
ועדת סל הבריאותצילום: מוטי מילרוד

שילוב האילוצים הייחודי הכניס את משרד הבריאות, ועדת סל התרופות ובמובנים מסוימים את מערכת הבריאות כולה למצב שלא זכור כמותו: בזמן דיוני ועדת סל התרופות, שבימים אלה ממש דנה בתרופות שייכנסו לסל מבין מאות מועמדות, מקרה של תרופה אחת מצליח ללכוד את תשומת לבם של שרי הבריאות והאוצר, להתפרסם בתקשורת ולגרור הצהרות מצד פוליטיקאים על כך שהמדינה "חייבת לממן" את הטיפול בה.

כך קרה בשבוע שעבר בישיבה חריגה למדי של ועדת הכספים בכנסת: חברי כנסת, שר הבריאות ומנכ"ל משרדו התכנסו לדיון שעסק רק בספינרזה. הח"כים דיברו על בשורה נדירה ועל הזדמנות להצלת חיים, והתחרו זה בזה מי יתקוף חזק יותר את משרד האוצר "שיש לו עודפי תקציב", ואת הממשלה שמוציאה כסף על מטרות סקטוריאליות ופוליטיות, אך מתקשה למצוא מימון לתרופה מצילת חיים לילדים. כל הנוכחים התחייבו לא להניח לנושא עד שיושג מימון מלא לתרופה, וסיפוריהם קורעי הלב של הורים וילדיהם החולים שהשתתפו בדיו רק חיזקו את תחושת הדחיפות הכללית.

אלא שלמרות הכוונות הטובות של כל הנוגעים בדבר, ישיבות כאלה מכניסות את המערכת כולה למלכוד ומערערות על כל מודל ועדת הסל: אם חברי ועדת הסל, שאמורים לדון בכל התרופות באופן שוויוני ומסודר, יתחייבו מראש על הכנסת תרופה מסוימת לסל — מיד יקומו קבוצות חולים אחרות וישאלו בצדק "מה אתנו?". בנוסף, הסיטואציה כולה מקשה על הממשלה לנהל משא ומתן עם חברות התרופות, שכן ברגע שיש לחץ חיצוני גדול כל כך למימון תרופה, אין ליצרנית או אינטרס להפחית אפילו שקל ממחירה האסטרונומי.

הסיטואציה המבלבלת ניכרה היטב בדבריו של שר הבריאות, יעקב ליצמן, בדיון בוועדת הכספים. מצד אחד, ליצמן אמר שהוא שמח על קיום הדיון, אך מצד שני הדגיש בפני חברי הכנסת כי "צריך להיזהר מאוד: היום זה הם (החולים ב–SMA; רל"ג), מחר זה מישהו אחר. מעולם לא אמרתי לוועדת הסל מה להכניס. אוי ואבוי אם בג"ץ יתערב. זה לא עסק שכל פעם יקיימו דיון כזה בוועדת הכספים. יש ועדה ציבורית (ועדת סל התרופות; רל"ג).

ליצמן חידד את דבריו והוסיף: "ההבדל בין המקרה הזה למקרים אחרים הוא שבכל יום שעובר בלי שיקבלו את התרופה, נגרם נזק", ולכן אמר כי בכוונתו לבדוק מבחינה משפטית אם ועדת הסל יכולה להכריז על הכנסת התרופה לסל עוד לפני סיום עבודתה.

עם זאת, בהמשך הוא סייג את דבריו ואמר לח"כים כי "2 מיליון שקל לתרופה זה טירוף — ושלא יספרו לי סיפורים. אני קורא לכם ללחוץ (על חברת התרופות) להוריד את המחיר". בינתיים, נראה כי הפתרון שנמצא בסוף השבוע הוא המוצלח ביותר בהתחשב בנסיבות: הממשלה ניצחה בכך שהמימון לתרופה לא יצא מכיסה או מצד קופת החולים — אלא מכיס יבואנית התרופות.

ואולם הדרך שבה תיפתר בסופו של דבר הסוגיה כולה תשליך על עתידה של ועדת סל התרופות ועל עתידו של מודל המימון הציבורי לתרופות בישראל. כדי לרכך את ההתנגשות בין עיקרון השוויון, תינוקות חולים, בחישה פוליטית ומחירי תרופות אסטרונומיים — הממשלה תידרש למצוא פיתרון יצירתי במיוחד.

תגובות

הזינו שם שיוצג כמחבר התגובה
בשליחת תגובה זו הנני מצהיר שהינני מסכים/ה עם תנאי השימוש של אתר הארץ