לאחר שעות מורטות עצבים: חברת התרופות תממן תרופה לתינוקת חולת SMA במצב קשה

(עדכון) חברת התרופות שהפסיקה את מימון טיפולי החמלה הסכימה להמשיך בהם עבור שתי תינוקות. ועדת סל התרופות טרם סיימה עבודתה ו-ועדת חריגים בכללית לא אישרה את מימונה ■ עלות התרופה פורצת הדרך היא כ-2 מיליון שקל לשנה למטופל

רוני לינדר
חדר המיון של בית חולים איכילוב (למצולמים אין קשר לכתבה)
חדר המיון של בית חולים איכילוב (למצולמים אין קשר לכתבה)צילום: ניר כפרי
רוני לינדר

(עדכון) פתרון ביניים לדרמה הרפואית, אנושית וכלכלית שהתרחשה בשעות האחרונות בבית החולים איכילוב בתל אביב: חברת מדיסון, יבואנית התרופה ספינרזה של חברת ביוג'ן, הסכימה לממן את התרופה לתינוקת שחולה בסוג הקשה ביותר (סוג 1) של מחלת ניוון השרירים התורשתית הקשה SMA, שמאושפזת במצב קשה בבית החולים. זאת לאחר שבמהלך הימים האחרונים לא היה ברור מי אמור לממן את התרופה שעשויה להציל את חייה. עלותה של התרופה היא 2.5-2 מיליון שקל בשנה למטופל. החברה תממן את התרופה גם עבור תינוקת נוספת שלוקה במחלה.

שתי התינוקות הן הראשונות שאובחנו כחולות במחלה מהסוג החריף ביותר (סוג 1), מאז שחברת התרופות ביוג'ן הפסיקה לאחרונה את טיפולי החמלה על חשבונה. עד לאחרונה מימנה החברה את התרופה לכל התינוקות עם מחלה מסוג 1 ובסך הכל מימנה את הטיפול וממשיכה לממן אותו ל-10 תינוקות.

כך נוצר מצב שמצד אחד, מסלול החמלה לתינוקות במצב הקשה ביותר נפסק, ומצד שני ועדת הסל לשנת 2017 טרם סיימה את עבודתה, כך שאין מימון ציבורי לתרופה. הוריה של אחת התינוקת פנו באחרונה לוועדת החריגים של קופת חולים כללית בה הם מבוטחים, אך הוועדה דחתה את בקשתם בנימוק שלא ניתן להוכיח את חריגותה של התינוקת מיתר הילדים בקבוצה.

התזמון של המשבר דרמטי במיוחד: בימים אלה ממש דנה ועדת הסל במאות תרופות שמועמדות לכניסה לסל, וכמה ימים אחרי ששר הבריאות יעקב ליצמן וכל חברי ועדת הכספים של הכנסת התחייבו למצוא פתרון לעשרות ילדים חולי ה-SMA שזקוקים לתרופה, אך לא הצביעו על מקור תקציבי לפתרון שכזה והשאירו את ה"שטח" חסר אונים.

ברגעים אלה מופעלים לחצים על חברת התרופות ביוג'ן והיבואנית מדיסון הישראלית לממן באופן מיידי את התרופה. מבית החולים איכילוב נמסר כי "הנהלת המרכז הרפואי פועלת מול החברה למתן מיידי של התרופה לילדה במסגרת טיפול חמלה. בית החולים מבהיר כי אנו לא נאפשר פגיעה בילדה ונוודא שהיא תקבל את הטיפול הנדרש להצלת חייה".

SMA נחשבת למחלה הגנטית הקטלנית ביותר בעולם. בישראל 80 חולים במחלה, המחולקים לארבע דרגות חומרה, מ–1 (החמורה ביותר) עד 4 (הכי פחות חמורה). החולים הקשים בה לא עוברים את גיל שנתיים, וככל שהתרופה ניתנת בגיל צעיר יותר - כך סיכויי ההצלחה שלה גבוהים יותר.

התרופה נחשבת לפורצת דרך, תרופה שבאופן די נדיר אפשר להגדיר "מצילת חיים" מבלי להגזים. היא מבוססת על טכנולוגיה הפועלת על הגן הבודד ומצליחה לתקן את הליקוי הגנטי — ולבטל תסמינים של המחלה. והיא המחיר בארה"ב הוא 125 אלף דולר למנה, כפול שש מנות בשנה הראשונה ושלוש מהשנה השנייה ואילך. ובשקלים: 3 מיליון שקל לחולה בשנה הראשונה, ו–1.5 מיליון שקל החל מהשנה השנייה. באירופה המחירים מעט נמוכים יותר, ועדיין רחוקים מהישג ידו של כל אדם סביר: כ-540 אלף יורו לשנה הראשונה, ו-270 אלף יורו לשנה שלאחר מכן.

המשמעות המיידית של המחיר הזה היא שאף משפחה לא יכולה לממן בעצמה את התרופה, ומימון ציבורי הוא האפשרות היחידה של הילדים החולים לקבל אותה.

לאופן פתרון המשבר צפויות להיות השלכות לא רק על ועדת הסל השנה, אלא על כל ועדות הסל שיבואו אחריה. אם ייקבע תקדים שבו הוקצה מראש כסף מכספי ועדת הסל לתרופה אחת מסוימת בגלל סיבות רפואיות - החשש הוא שבעתיד קבוצות חולים נוספות יפעילו לחץ כבד על הכנסת ועל ועדת הסל לאשר תרופות מחוץ למנגנון הסל השוויוני והמסודר.

מחברת מדיסון, יבואנית ספינרזה, נמסר בתגובה: "בשנה האחרונה מימנה החברה תוכנית חמלה לכל החולים במחלה עם סוג 1 לפי דרישת הרופאים. התוכנית נסגרה לפני כחודשיים על ידי היצרנית. לאחרונה התגלו עוד שתי חולות שפנו לוועדת חריגים של קופת חולים למימון התכשיר עד החלטת ועדת הסל. ועדת החריגים דחתה את הבקשה. חברת ביוג'ן הסכימה לממן את התרופה עבור שתי החולות, והתרופה תינתן בהתאם להוראת הרופאים".

מבית החולים איכילוב נמסר בתגובה: "בית החולים מברך על החלטת החברה ויחיל במתן טיפול מיידי של התרופה לילדה למען החלמתה".

תגובות

הזינו שם שיוצג כמחבר התגובה
בשליחת תגובה זו הנני מצהיר שהינני מסכים/ה עם תנאי השימוש של אתר הארץ