התרופה שמאריכה חיי חולים בעשור ולא נכנסה לסל

תקציב הסל גדל ל-460 מיליון שקל בשנה, ואיפשר להכניס תרופות שלא נכנסו בעבר סיפורה של התרופה אורקמי לטיפול בחולי סיסטיק פיברוזיס, שנחשבת ליעילה במיוחד אך לא נכנסה לסל, היא דוגמה לדילמות הבלתי אפשריות שעומדות בפני ועדת סל התרופות

רוני לינדר
ליצמן בוועדת סל התרופות
ליצמן בוועדת סל התרופותצילום: מוטי מילרוד
רוני לינדר

את התוספת לסל התרופות והטכנולוגיות של 2017 אפשר להגדיר בפה מלא כהצלחה: התוספת השנה היתה גבוהה משמעותית משנים קודמות, סכום שהושג לאחר ששר הבריאות, יעקב ליצמן, הבהיר לאוצר שאם לא תהיה תוספת אמיתית ומשמעותית לסל התרופות — הוא יפעל להכנסת התרופות היקרות ו"מצילות החיים", בעיקר תרופות לסרטן, לביטוחים המשלימים.

האיום עבד, ותקציב הסל גדל משמעותית — מ–300 מיליון שקל בשנים קודמות ל–460 מיליון שקל בשלוש השנים הקרובות. הגידול נעשה כדי לענות למצוקות הנובעות בראש ובראשונה מהתפתחויות טכנולוגיות וכניסתן של תרופות יעילות (אך יקרות ביותר) לשוק, בייחוד בתחום הסרטן, וכן כאלה הנובעות מהגידול באוכלוסייה והזדקנותה — יותר אנשים שחיים יותר שנים עם מחלות קשות.

החלטות הוועדה שיקפו היטב את ה"פשרה" הזאת: מחצית מסכום התוספת לסל, 230 מיליון שקל, הוקדשה להכנסתן של כ–20 תרופות אונקולוגיות, חלקן תרופות יקרות ביותר שחולה בודד לא יכול לממן בכוחות עצמו בלי לרדת מנכסיו. מהבחינה הזאת, הממשלה עמדה ב"חוזה" הבלתי כתוב עם הציבור: התרופות שעלותן קטסטרופלית מנקודת מבטו של החולה לא ייכנסו אמנם לביטוח המשלים, אך ייכנסו לסל התרופות הציבורי ויינתנו ללא השתתפות עצמית לכל החולים.

בחלק מהמקרים מדובר בתרופות שהן לא רק יקרות מאוד אלא גם חדשות, וישראל היא אחת המדינות הראשונות לממן אותן באופן ציבורי. בתחום ההמטואונקולוגיה, למשל מדובר בבשורה של ממש: קבוצה של תרופות למיאלומה נפוצה נכנסה לסל ביותר מ–60 מיליון שקל, וכך גם התרופות האימונותרפיות היקרות והמדוברות קיטרודה ואופדיבו לסרטן הריאה והמוח.

כמתואר

הסכום הגבוה יחסית שהוקדש לתוספת לסל איפשר גם הכנסת טכנולוגיות רפואיות ותרופות שבעבר לא הגיעו לישורת האחרונה מטעמי היעדר תקציב, כמו תרופה יקרה לחולי פרקינסון (דואודופה), טיפולי שיניים משקמים למי שעברו ניתוחים רדיקליים בלסת בעקבות גידולים וגלולת "היום שאחרי" לנערות עד גיל 20.

הוועדה החליטה לחכות לבדיקת התרופה

מטבע הדברים וכמו תמיד, נשארו גם טכנולוגיות מחוץ לסל. אחת מהן, התרופה אורקמבי לטיפול בחולי סיסטיק פיברוזיס, היא דוגמה טובה לסוג הדילמות הבלתי אפשריות שעומדות בפני ועדות הסל פעם אחר פעם, כשהם נדרשים לחרוץ גורלות במשמעות הכי מילולית של המילה.

סיסטיק פיברוזיס (CF) היא מחלה גנטית תורשתית קשה ביותר. כ–660 חולים חיים בישראל, רובם ילדים וצעירים. המחלה פוגעת במערכות שונות בגוף, ובעיקר בריאות ובמערכת העיכול, בלבלב ובכבד. החולים סובלים מירידה במשקל, מפתחים סוכרת, נוטים להידבק בחיידקים, מתאשפזים לעתים קרובות, נוטלים עשרות כדורים שונים ביום ורבים מהם נזקקים להשתלת כבד או ריאות במהלך חייהם הלא־ארוכים.

עם זאת, מדובר במחלה שעברה מהפך בעשורים האחרונים: תוחלת החיים של חולי CF, שרק לפני 20–30 שנה היו חיים שנים ספורות, עלתה דרמטית בעשורים האחרונים ומגיעה היום עד ל–40 שנה ואף יותר. זאת, בין השאר, בעקבות התפתחויות בתחום התרופות והטיפולים בחולים הללו.

התרופה שהיתה מועמדת לסל, אורקמבי, היא חדשה יחסית ומאוד מבטיחה: לפי הספרות המדעית, יש לה פוטנציאל להאריך את חיי החולים — כולם אנשים צעירים וחלקם מתפקדים היטב — ב–7–10 שנים, ולדחות משמעותית את המועד שבו אין מנוס מהשתלת ריאות.

במושגים של יעילות תרופתית מדובר בתרופה יעילה ביותר עבור חולים קשים וחשוכי מרפא. לשם השוואה, התרופות היקרות והמדוברות כל כך לסרטן ניתנות פעמים רבות לחולים במצב מתקדם וגם כשהן עובדות כמצופה, הן מאריכות חיים בחודשים ספורים בלבד.

קבוצת החולים שמתאימה לתרופה (רק חולים עם מוטציה גנטית מסוימת) ידועה: 45 חולים צעירים מאוד, חלקם הורים לילדים, שרבים מהם מצליחים לנהל חיים באיכות סבירה, ולכן מדובר בשילוב בין הארכת חיים לאיכות חיים — ולאורך זמן.

ויש עוד הבדל בין חולי סיסטיק פיברוזיס לבין חולי סרטן: נכון להיום, בעקבות בדיקות סקר גנטיות בהריון, כבר כמעט לא נולדים תינוקות חדשים עם סיסטיק פיברוזיס. המשמעות היא שהמחלה נכחדת והולכת, ובעתיד תמוגר כמעט כליל. המשמעות הכספית היא שההשקעה בחולים הללו אולי גבוהה, אך לא תימשך לנצח. חולי סרטן, לעומת זאת ולמרבית הצער, לא נעלמים אלא רק מתחלפים בחדשים.

אז אם היא כל כך יעילה, מוצלחת ומוגבלת בכמות החולים, מדוע לא נכנסה אורקמבי לסל? יש לכך סיבות טובות לא פחות: ראשית, מדובר בתרופה יקרה ביותר — התמחור שלה היה 30 מיליון שקל לשנה ל–45 חולים, כמעט 800 אלף שקל לחולה בודד. שנית, מדובר בתרופה חדשה שאושרה על ידי הרשויות בארה"ב רק לפני שנה וחצי, ונכון להיום ניתנת במימון ציבורי רק בגרמניה.

חברי ועדת הסל תהו אם ישראל צריכה להיות מהראשונות בעולם להכניס את התרופה לסל או שיהיה נכון להמתין עוד שנה, שבמהלכה יהיה ניסיון רב יותר עם התרופה והיא תיבחן על ידי רשויות נחשבות כמו ה–NICE הבריטית. מה שהכריע את הכף היתה העובדה שבניגוד לסרטן גרורתי למשל, סיסטיק פיברוזיס היא מחלה עם מהלך ארוך, ואותם חולים שמצפים לה כיום יוכלו ליהנות ממנה גם אם תיכנס לסל בשנה הבאה.

סיסטיק פיברוזיס היא מחלה מעט מורכבת. היא אינה המונית כמו סרטן, ובהתאם לכך אין לה לובי חזק. מנגד, היא אינה יתומה לגמרי כמו מחלות של חמישה או שמונה חולים — שהתרופות להן אמנם יקרות, אך במכפלות קטנות. המדינה משקיעה כסף רב בחולים בה, ומצד שני נסמכת במידה רבה על תרומות פרטיות כדי לממן חלק גדול מהטיפול בהם. הסיפור של המחלה הוא במידה רבה סיפור על גבולות הרפואה הציבורית, על אתגר מחירי הטכנולוגיות המתקדמות — ועל פוליטיקה של מחלות.

תגובות

הזינו שם שיוצג כמחבר התגובה
בשליחת תגובה זו הנני מצהיר שהינני מסכים/ה עם תנאי השימוש של אתר הארץ