טבע קיבלה אישור FDA לתרופה מקורית למחלת הנטינגטון

חברת טבע קיבלה הלילה אישור מרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) לשווק תרופה מקורית לטיפול בכוריאה (מחולית) שהיא תסמונת של מחלת הנטינגטון. התרופה שתיקרא AUSTEDO היא אופציית הטיפול הראשונה שמקבלת אישור שיווק לכוריאה בעשור האחרון והשנייה בסך הכול.

כוריאה (מחולית) הוא אחד הסימפטומים של מחלת הנטינגטון, שהיא מחלת ניוונית נדירה וחשוכת מרפא שנגרמת ממותם של תאי עצב במוח. המחלה פוגעת באחד מכל 10,000-7,000 איש בעולם המערבי. כוריאה מתבטאת בעוויתות לא רצוניות, דמויות מחול, שמתרחשת ב-90% מחולי הנטינגטון.

טבע קנתה את הזכויות לתרופה כחלק מרכישת חברת Auspex תמורת 3.2 מיליארד דולר במזומן במארס 2015. התרופה אמורה לספק פתרון קליני משופר לכוריאה ביחס ל-Xenazine, התרופה של חברת לונדבק, שהיא התרופה היחידה המאושרת לטיפול בסימפטום. הטיפול בתרופה זו כרוך בתופעות לוואי קשות כמו נטייה להתאבדות, דכאון ונדודי שינה ותסמונות של מחלת פרקינסון, ולכן רק 10% מהחולים במחלה נוטלים אותה.

טבע העריכה בעבר שמכירותיה של התרופה לכלל ההתוויות, כולל כוריאה, תסמונת טורט ודיסקינזיה מאוחרת, יגיעו ל-2 מיליארד דולר בתוך 5-3 שנים מאישורה בעיקר בשל הפתרון החלקי שמספקת כיום Xenazine עקב תופעות הלוואי הקשות שלה. ה-FDA נתן בנובמבר 2014 ל AUSTEDO מעמד של תרופת יתום לטיפול במחלת הנטינגטון. מעמד זה ייתן לתרופה בלעדיות במשך 7 שנים מהשקתה. האישור התקבל כמעט שנה לאחר ש-FDA עיכב את מתן האישור לתרופה וביקש מטבע לבחון את תוצרי הפירוק של התרופה בדמם של המטופלים בשל חשש להשפעה רעילה על החולים.