בריינסטורם יורדת ב-13% לאחר פרסום תוצאות חיוביות בניסוי בתרופה ל-ALS

92% מתריסר החולים שהשתתפו בניסוי הפגינו האטה משמעותית בהתקדמות המחלה הסופנית

יורם גביזון
יורם גביזון
יורם גביזון
יורם גביזון

שלושה ימים לאחר שנסקה ב-57% במסחר בנאסד"ק לשווי שוק של 115 מיליון דולר, מפרסמת חברת בריינסטורם את תוצאות הניסוי הקליני בשלב 2a בחולי מחלת ניוון השרירים ALS.

הנתונים שפירסמה בריינסטורם הם חלק מתוצאותיו הסופיות של הניסוי הקליני בשלב 2a שנערך ב-14 חולי ALS בבית החולים הדסה בירושלים. מניית בריינסטורם הגיבה לפרסום התוצאות בירידה של 13% בשלב הפרה-מסחר בנאסד"ק.

הניסוי הראה אפקט קליני חיובי ברוב החולים. 92% מתריסר החולים שהשתתפו בניסוי והיו במעקב לאחר הזרקה חד פעמית של תאי הגזע שמפתחת בריינסטורם, הפגינו בחודשים שלאחר ההזרקה האטה משמעותית בהתקדמות המחלה הסופנית שמביאה למותו של החולה בתוך 5-2 שנים מרגע הופעת התסמינים הראשונים של המחלה.

טיפול בתאי גזע בחברת בריינסטורםצילום: ניר כפרי

בריינסטורם שמנוהלת על ידי ד"ר טוני פיורינו נמצאת כיום בעיצומו של ניסוי שלב 2 רחב היקף בארצות הברית על פי אישור ה-FDA. הניסוי שבו משתתפים 48 חולי ALS כולל קבוצת ביקורת ומתנהל ב-3 מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב - יומאס ומאס ג'נרל בבוסטון ומאיו קליניק במינסוטה.

פרופסור דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית בבית החולים הדסה בירושלים אמר כי "זהו הניסוי השני הקליני השני שהשלמתי לטיפול בחולי ALS באמצעות תאי הגזע של בריינסטורם, וההתרגשות שלי מהפוטנציאל של הטיפול הספציפי הזה רק הולכת וגדלה". פרופסור קרוסיס ציין שהוא מתרשם מהיעילות העקבית שהופגנה בשני הטיפולים כשכמעט כל מטופל בניסוי השני הציג אפקט חיובי. "אני בהחלט מאמין שאם בניסויים הבאים תופגן רמה דומה של יעילות, תאי הגזע של בריינסטורם יהפכו לאופציה ראשונה במעלה לטיפול בחולי ALS".

בריינסטורם מפתחת את NurOwn שמבוסס על טכנולוגיה שממיינת תאי גזע שנלקחים ממח העצם של החולה עצמו לתאים שתומכים בתאי העצב. תאים אלו מושתלים בחזרה לנוזל חוט השדרה ולשרירי החולה, ומפרישים רמות מוגברות של חלבונים שאחראים לצמיחה ולהישרדות של תאי עצב מתפתחים לשימור תאי עצב בוגרים, ולחידוש האינטרקציה בין העצבים לשרירים. בריינסטורם רכשה את הטכנולוגיה שהיא פרי מחקרם של הפרופסורים דניאל אופן ואלדד מלמד מחברת רמות שהיא חברת מסחור הקניין הרוחני שנוצר באוניברסיטת תל אביב.

ALS היא מחלה נדירה וחשוכת מרפא, מקבוצת המחלות הניווניות של מערכת העצבים המרכזית ונחשבת לקשה שבהם. המחלה פוגעת בתאי העצב המוטוריים שבאמצעותם המוח מפקח על הפעלת השרירים הרצוניים בגוף. הרס תאי העצב פוגע בהדרגה ביכולת של התאים להפעיל את השרירים דבר שגורם להיחלשותם עד שיתוקם המוחלט. המחלה פוגעת בסדר שאינו קבוע בשרירים שמפעילים את הבליעה הדיבור הנשימה והגפיים. שכיחות המחלה היא 1 ל-10,000 ועל פי אתר האגודה הישראלית לחקר ה-ALS חיים בישראל 700-600 חולים.

לחצו על הפעמון לעדכונים בנושא:

כתבות מומלצות

כרם התימנים. "נהייתה שכונה של אנשים מפונפנים"

"יש מיליונרים מכל העולם שהוקסמו מהשכונה, רוצים כאן נכס - ולא מעניין אותם המחיר"

שיעור תכנות בבית ספר בנס ציונה. תפקידם של המורים נהפך לקשה מתמיד

עמדתי בשקט ליד הלוח וחיכיתי, ביקשתי שקט, ואז הרמתי את הקול. כך נראה הרגע בו הבנתי שאני צריך לקחת הפסקה מהוראה

אורית פנחס וטלי שילון. "אנחנו משלמות 16 אלף שקל, אבל זה שכר רעב"

"יש מיליון דירות שצריכות להיבנות ואין מי שיתכנן אותן - הצעירים רואים שבהיי-טק אפשר להתחיל עם משכורות של 30 אלף שקל בחודש ועוזבים"

ח"כ בנימין נתניהו. הסקרים נראים אופטימיים מתמיד מבחינת נתניהו

עדיין יש סיכוי טוב שנתניהו יגיע לאגף 10 בכלא מעשיהו - והוא יודע את זה

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker

כתבות שאולי פספסתם

משרדי גוגל במנהטן. מי שלא יסדיר את התשלום הזה עד 1 באוגוסט – חשבונו יושעה

"מאלצים אותנו לשלם אחרי שכבר התמכרנו": התכסיס של גוגל מכה שנית

קציר חיטה בסוריה, יוני 2022. הקציר מגדיל את היצע החיטה, אבל החשש ממיתון מקטין את הביקוש

פתאום ההשקעות הכי חמות צונחות: נפט, סחורות, תשואות – למה זה קורה?