קמהדע לא עמדה ביעד הניסוי של תרופה למחלה נדירה; המניה צונחת ב-34%

מהתוצאות הראשונות של הניסוי שפורסמו בצהריים עולה כי לא נמצא הבדל בין הקבוצה שקיבלה את התרופה שפיתחה קמהדע לבין הקבוצה שקיבלה תרופת דמה בכל הקשור למדד הראשוני שהוא היעד העיקרי של הניסוי

יורם גביזון
יורם גביזון
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
יורם גביזון
יורם גביזון

חברת קמהדע, שמפתחת תרופות מבוססות פלזמה לטיפול במחלות נדירות, לא עמדה ביעד המרכזי של הניסוי המכריע בשלב 2/3 בתרופה AAT, שניתנת באמצעות משאף למחלת הגנטית הנדירה נפחת תורשתית. הודעת החברה פורסמה בצל הגשת בקשה לאישור שיווק לרשות התרופות האירופית. כתוצאה מכך צונחת מניית החברה ב-34% במסחר בוול סטריט, נכון לשעה 18:25.

קמהדע כבר משווקת את התרופה Glassia שניתנת בעירוי למחלה זו, לאחר שקיבלה את אישור ה-FDA ב-2010. הגרסה החדשה של התרופה באמצעות משאף היתה אמורה להגדיל משמעותית את מכירותיה של קמהדע, בין השאר, משום שהיא אמורה לשפר את איכות חייו של החולה ולהגדיל את יעילות השימוש בחומר הגלם לייצור התרופה, זאת משום שהתרופה ניתנת ישירות לרקמה הפגועה - ריאותיו של החולה.

מהתוצאות הראשונות של הניסוי שפורסמו בצהריים עולה כי לא נמצא הבדל בין הקבוצה שקיבלה את התרופה שפיתחה קמהדע לבין הקבוצה שקיבלה תרופת דמה (פלסיבו) בכל הקשור למדד הראשוני שהוא היעד העיקרי של הניסוי.

קמהדע, שמנוהלת על ידי דוד צור, מתכננת לפרסם תוצאות נוספות ומקיפות יותר של הניסוי ברבעון השלישי של 2014, וממשיכה בתוכניותיה להגיש תיק רישום של התרופה לאישור רשות התרופות האירופית (EMA) ברבעון הרביעי של 2014. תוצאות הניסוי צפויות להשפיע על שוויה של קמהדע, שכן החברה נסחרת בשווי של 491 מיליון דולר, זאת למרות שלא הציגה רווחיות מהותית ב-3.5 השנים שחלפו מאז שהחלה, באמצעות שיתוף פעולה עם חברת בקסטר האמריקאית, לשווק את התרופה AAT בעירוי.

יו"ר קמהדע, דוד צור

נפחת תורשתית היא מחלה גנטית נדירה שפוגעת באחד מ-2,500 בני אדם, אולם מעטים מהם מזוהים ומטופלים. המחלה נובעת מהיעדרו של החלבון אלפא 1 אנטיטריפסין, שמיוצר בכבד ומגן על רקמת הריאות מפני דלקות וכתוצאה מהיעדרו המולד סובל החולה מפגיעה הדרגתית ברקמת הריאות. פגיעה זו עלולה להוביל לסיבוכים כמו מחלות ריאה ומחלות לב.

מנכ"ל קמהדע דוד צור הדגיש בצהריים כי על פי השיחות שקיימה החברה עם רשות התרופות האירופית ונוכח העובדה שמדובר בתרופת יתום, כלומר תרופה שמיועדת למספר חולים מצומצם, תתאפשר גם עמידה באחד מארבעת יעדיו המשניים של הניסוי ובכך בעצם לקבל את אישור השיווק.

צור מעריך כי התוצאות בכל הנוגע לתדירות של אירועי ההחמרה הקשים הופכים את התרופה AAT במשאף לבת רישום ומקנה לקמהדע יתרון תחרותי בשוק שגודלו מיליארד דולר לשנה. ד"ר פנינה שטראוס, המשמשת סמנכ"ל תחום הניסויים הקליניים בקמהדע, ציינה כי רשות התרופות האירופית הדגישה את החשיבות שהיא מייחסת למדד של הפחתת תדירות אירועי ההחמרה הקשים בחולי נפחת תורשתית.

שטראוס סבורה כי התוצאות הן בשורה לחולים משום שמדובר בפעם הראשונה שתרופה לחולים שניתנת במשאף מציגה יעילות ומשום שהיא תסייע במניעת ההדרדרות של המחלה ותאפשר להקטין את צריכת התרופות ואת כמות ימי האשפוז.

לדבריה, קמהדע מתכוונת להגיש ל-FDA את תוצאותיו הסופיות של הניסוי שיתפרסמו ברבעון השלישי ואת תוצאות הניסוי שהחברה עורכת כיום בארצות הברית.

לחצו על הפעמון לעדכונים בנושא:

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker

כתבות שאולי פספסתם

שדות חקלאיים הוד השרון

"חשבתי שעשיתי את עסקת חיי. היום אני מבין שניצלו את התמימות ואת חוסר הידע שלי"

הווילה של משפחת סעדה ברמות מאיר

וילת ה-Airbnb של משפחת סעדה - ובריכת השחייה שמסעירה את המושב