מתקדמים לאישור: בריינסטורם תעבור לשלב השני של תרופה למחלת ניוון שרירים

החברה הישראלית, שמפתחת תרופות למחלות נווניות של מערכת העצבים המרכזית, קיבלה אישור מה-FDA להתקדם בניסוי של תרופה לחולי ALS ■ האישור ניתן לאחר שהחברה הראתה בשלב הראשון של הניסוי כי התרופה בטוחה ומשפרת את תפקודי הנשימה של החולה ■ מניית החברה עולה ב-1.8%

יורם גביזון
יורם גביזון
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
יורם גביזון
יורם גביזון

חברת בריינסטורם הישראלית, שמפתחת תרופות על בסיס תאי גזע למחלות נווניות של מערכת העצבים המרכזית, קיבלה אישור מרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) להתחיל בשלב השני של ניסוי קליני בחולים במחלת ניוון השרירים ALS. הניסוי ייערך בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב ובהם מאס ג'נרל ויו-מאס בבוסטון ומאיו קליניק במינסוטה.

הניסוי צפוי להתחיל בשבועות הקרובים. ישתתפו בו 48 חולים לצד קבוצת ביקורת של חולים שיקבלו טיפול דמה (פלסיבו). ההחלטה לאפשר לבריינסטורם לעבור לשלב השני בניסוי מהווה אישור ראשון לביצוע ניסוי קליני בשלב שני של תרופה על בסיס תאי גזע בחולי ALS. מחלה זו היא חשוכת מרפא ופוגעת בתפקוד תאי העצב במוח שאחראים על הפעלת השרירים הרצוניים. בנוסף לזה, היא גורמת למוות כתוצאה מכשל ריאתי כשנתיים עד שלוש שנים מיום גילויה. רק 10% מהחולים שורדים תקופה של עשר שנים. על פי ההערכות, בעולם ישנם 100 אלף חולים ב-ALS. שוק התרופות למחלה נאמד במיליארד דולר לשנה.

אישור ה-FDA ניתן לאחר שהחברה הראתה בשלב הראשון של הניסוי, שנערך בישראל ובניהולו של פרופ' דימיטריוס קרוסוס מהמחלקה הנוירולוגית בבית החולים הדסה בירושלים, כי התרופה NurOwn בטוחה ונסבלת היטב. הניסוי הראה גם סימנים ראשונים של שיפור בתפקודים מסוימים של החולים כמו תפקודי נשימה.

מעבדת "בריינסטורם" בירושלים לטיפול בתאי גזע. ערכו ניסוי בטיפול לחולי ALS צילום: ניר כפרי

NurOwn מבוססת על טכנולוגיה שמממיינת תאי גזע שנלקחים ממח העצם של החולה עצמו לתאים שתומכים בתאי העצב. תאים אלו מושתלים בחזרה לנוזל חוט השדרה ולשרירי החולה ומפרישים רמות מוגברות של חלבונים שאחראים לצמיחה ולהישרדות של תאי עצב מתפתחים, לשימור תאי עצב בוגרים ולחידוש האינטראקציה בין העצבים לשרירים.

בריינסטורם רכשה את הטכנולוגיה לייצור התרופה, שהיא פרי מחקרם של פרופ' דניאל אופן ופרופ' אלדד מלמד מאוניברסיטת תל אביב. הטכנולוגיה נרכשה מ"רמות", המוסד למסחור הקניין הרוחני שנוצר באוניברסיטת תל אביב. בריינסטורם, שבשליטת חייים לייבוביץ' ונסחרת בבורסת נאסד"ק, עולה ב-1.8% לשווי שוק של 50 מיליון דולר בעקבות קבלת האישור.

לחצו על הפעמון לעדכונים בנושא:

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker

כתבות שאולי פספסתם

לס נייט הכחדה אנושית מרצון

"נחיה חיים ארוכים ואז ניכחד": האיש שרוצה שלא יהיו יותר אנשים בעולם

FILE PHOTO: Twitter logo and a photo of Elon Musk are displayed through magnifier in this illustration taken October 27, 2022. REUTERS/Dado Ruvic/Illustration/File Photo

כיכר העיר המטורפת של אילון מאסק עוד עלולה להרוג אותנו