לאחר פרסום תוצאות מלאות של טיפול בסרטני דם - גמידה סל עולה ב-70%

גמידה סל, ציגה תוצאות מלאות של הניסוי המכריע במוצר שמטפל בסרטני דם אצל חולים שזקוקים להשתלת מח עצם, אך אינם יכולים לקבל אותה בגלל היעדר תורם מתאים ■ הפוטנציאל המסחרי של הטיפול נאמד במיליארד דולר בשנה

יורם גביזון
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
i-gold advertisement
מעבר לטוקבקים
חוקר בוחן תאים סרטניים, אילוסטרציה
יורם גביזון

מניית כלל ביוטכנולוגיה, שמחזיקה ב-4.9% מגמידה סל, עולה ב-7.5% ומניית אלביט מדיקל טכנולוגיות, שמחזיקה ב-3.1% ממניות גמידה סל, עולה ב-22.2%. זאת לאחר שגמידה סל פירסמה את התוצאות המלאות של הניסוי הקליני השלישי. מניית גמידה סל עולה ב-70% בשלב הטרום מסחר, בעקבות הפרסום שנעשה במסגרת הכנס של האגודה האמריקאית להשתלות וריפוי תאי (ASTCT).

גמידה סל הציגה את התוצאות המלאות של הניסוי הקליני בשלב השלישי
ב-Omidubicel, שהוא מוצר שמטפל בסרטני דם אצל חולים שזקוקים להשתלת מח עצם, אך אינם יכולים לקבל אותה בגלל היעדר תורם מתאים. הטיפול מבוצע באמצעות השתלת תאי גזע מועשרים שמקורם בדם טבורי. המוצר מבוסס על טכנולוגיה של שימוש במולקולה Nicotinamide להעשרת תאי גזע בתרבית.

בניסויים פרה קליניים שערכה גמידה סל התגלה כי בנוכחות מולקולה זו מתקיים עיכוב הפיך בתהליך ההתמיינות של תאי גזע מתחלקים, ועל כן ניתן לבצע ריבוי תאי גזע בתרבית. טכנולוגיה זו מאפשרת לשפר את יכולת הנדידה וההישארות של התאים במח העצם, ובכך משתפרת יעילות הקליטה של התאים שגמידה סל פיתחה בשיעור ניכר.

שיפור ניכר במצב החולים

במאי 2020 דיווחה גמידה סל שהניסוי הקליני בשלב השלישי, שכלל 120 חולים בני 65-12 שגויסו במרכזים רפואיים בארה"ב, אירופה ודרום אמריקה, עמד ביעד העיקרי של הניסוי הקליני - קיצור הזמן החציוני הנדרש עד לקליטה של תאי דם לבנים (נויטרופילים) ל-12 ימים, בהשוואה ל-22 יום אצל מטופלים שעברו השתלה סטנדרטית של תאי דם טבורי. השיפור היה מובהק סטטיסטית (p<0.001).

קליטת תאי דם לבנים מסוג נויטרופילים היא מדד למהירות שבה תאי הגזע המושתלים מתחילים לייצר תאים חדשים ובריאים, ומהירות קליטתם קשורה בהפחתת זיהומים ותורמת לקיצור זמן האשפוז של החולה בבית החולים.

כמו כן, בדצמבר דיווחה גמידה סל שהניסוי עמד בכל יעדיו המשניים - שיעור החולים שבהם נקלטו טסיות דם במהלך 42 יום; שיעור החולים שסבלו מזיהומים בדרגה בינונית־חמורה במהלך 100 הימים הראשונים שלאחר ההשתלה; ומשך הזמן שבו היו החולים לא מאושפזים ב-100 הימים שלאחר ההשתלה. בכל שלוש המטרות המשניות הושג שיפור סטטיסטי ניכר בחולים שטופלו ב-Omidubicel, בהשוואה לקבוצת הבקרה שטופלה בהשתלת דם טבורי סטנדרטי.

עופר גונן, מנכ"ל כלל ביוטכנולוגיהצילום: ערן לביא

מנכ"ל כלל ביוטכנולוגיה, עופר גונן, מסביר שהסיבה לתגובה החזקה של שוק המניות לפרסום בכנס המדעי היתה העובדה שגמידה סל הציגה בו, באמצעות אחד ממובילי הדעה המובילים בעולם בתחום ההשתלות, תוצאות חדשות מיעדי ניסוי נוספים. לדבריו, התוצאות שהוצגו אמש יסייעו לחברות הביטוח הרפואי לתמחר את המוצר ויעלו בשיעור ניכר את הסיכוי שרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) תאשר את המוצר לשיווק.

על פי תוצאות אלה, שיעור מקרי מחלת שתל נגד מארח (GvHD) היה נמוך, וללא הבדלים מהותיים סטטיסטית בין קבוצות המטופלים. שיעור ה-GvHD האקוטי בדרגה 3/4 היה 14% בקבוצת המטופלים ב-Omidubicel, לעומת 21% בקבוצת הביקורת. שיעור ה-GvHD הכרוני בכל דרגת חומרה לאחר שנה מיום ההשתלה היה 35% בקבוצת המטופלים ב-Omidubicel (29% בקבוצת הביקורת).

נוסף על כך, שיעור התמותה שאינה קשורה להישנות המחלה בקבוצת המטופלים ב-Omidubicel היה 11%, לעומת 24% בקבוצת הביקורת (p=0.09).

גמידה סל מתכוונת להגיש בקשה לאישור שיווק למוצר על בסיס תוצאות אלה במחצית השנייה של 2021. גונן אמר שהעובדה ש-Omidubicel הציגה תוצאות טובות בכל הקשור למחלת GvHD (שהיא תופעת הלוואי היקרה ביותר לטיפול במושתלים) בהשוואה להשתלת דם טבורי, שנחשבת השיטה הבטוחה ביותר, בצד שיעור הישרדות גבוה לאחר ההשתלה - משפרים את סיכויי האישור של המוצר, וכן את סיכוייו לממש את הפוטנציאל המסחרי של Omidubicel, שנאמד במיליארד דולר בשנה.

חישוב זה מבוסס על שוק פוטנציאלי של 5,000 לקוחות, שכולל חולים בסרטני דם שזקוקים להשתלת מח עצם אך אין להם תורם מתאים, וכן על חולים שמקבלים השתלה מתורם בן 30+ או מתורם בעל התאמה חלקית - מקרים שבהם יש סיכוי גבוה להשתלה לא אפקטיבית שכרוכה בסיבוכים. מחירו של Omidubicel צפוי להיות 300-200 אלף דולר.

מחיר זה מבוסס הן על תשלום של מיליון דולר שמקבלים בתי החולים בארה"ב על ההשתלה, והן על מחיר הטיפול בסרטני דם באמצעות Yescarta - טיפול חלופי של חברת קייט פארמה, שנרכשה על ידי חברת גילאד תמורת 12 מיליארד דולר, באמצעות הנדסה גנטית של תאי מערכת החיסון. מחירו של הטיפול בטכנולוגיית CAR-T מוערך ב-350 אלף דולר.

גמידה סל, שפועלת מירושלים, עוסקת בתחום המחקר, הפיתוח והייצור של מוצרים המיועדים להשתלת מח עצם בחולים בסרטן הדם, בסרטן בלוטות הלימפה ובמחלות דם לא ממאירות. החברה משלימה בימים אלה את הקמתו של מפעל סטרילי בקרית גת לייצור Omidubicel, וכן נעזרת במפעל של חברת לונזה בהולנד - שניהם עוברים בימים אלה בחינה של ה-FDA.

גמידה סל נסחרת בשווי של 583 מיליון דולר, לאחר עלייה של 18% מתחילת 2021. גמידה סל נהנתה מהעובדה שהיא אחת האחזקות הגדולות (3.6%) בתעודת הסל IZRL של קרן ARK, שמחזיקה ב-488 אלף מניות בשווי של 4.8 מיליון דולר - שהם 1.6% מנכסי תעודת הסל נכון לאתמול. תעודת הסל מנוהלת על ידי אחת המשקיעות המוערכות בוול סטריט, קת'י ווד. תעודת סל זו מתמחה בחברות ישראליות שפיתחו טכנולוגיות חדשניות.

לחצו על הפעמון לעדכונים בנושא:

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker