גמידה סל: הצלחה נוספת בניסוי קליני במוצר לטיפול בסרטני דם

החברה מתכננת להגיש בקרוב בקשה לאישור FDA של המוצר Omidubicel, לאחר שעמדה ביעדים העיקריים והמשניים בניסוי

שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
מעבר לטוקבקים
חוקר בוחן תאים סרטנייםצילום: Bloomberg

חברת גמידה סל, המוחזקת על ידי כלל ביוטכנולוגיה (5.8%) ואלביט מדיקל (5.4%), דיווחה היום (ג') על הצלחה בניסוי הקליני השלישי והמכריע ב-Omidubicel - תכשיר לטיפול בסרטני דם אצל חולים שזקוקים להשתלת מח עצם, אך אינם יכולים לקבלה בהיעדר תורם מתאים. הטיפול מתבצע באמצעות השתלת תאי גזע מועשרים שמקורם בדם טבורי.

המוצר של החברה מבוסס על טכנולוגיה שעושה שימוש במולקולה Nicotinamide להעשרת תאי גזע בתרבית. גמידה סל הראתה בניסויים פרה-קליניים שבנוכחות מולקולה זו מתקיים עיכוב הפיך בתהליך ההתמיינות של תאי גזע מתחלקים, וכך ניתן לבצע ריבוי תאי גזע בתרבית. הטכנולוגיה מאפשרת לשפר את יכולת הנדידה וההישארות של התאים במח העצם, וכך היא משפרת משמעותית את יעילות הקליטה של התאים שגמידה סל פיתחה.

החברה דיווחה כי המוצר עמד בשלושת יעדי הניסוי המשניים, זאת לאחר שבמאי 2020 הודיעה כי Omidubicel עמד ביעד הניסוי המרכזי - הפחתה משמעותית במשך הזמן עד לקליטת תאי דם לבנים במערכת החיסון (נויטרופילים), שהוא שלב מרכזי בהחלמה מהשתלת מח עצם.

בעקבות השגת כל יעדי הניסוי - העיקרי ושלושת יעדי המשנה - מתכננת גמידה סל להגיש את הבקשה לאישור התרופה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA)  ברבעון הרביעי של 2020, לאחר שכבר הוכר על ידה כטיפול פורץ דרך. המעמד לו זכה Omidubicel מזכה אותו בהליך אישור מקוצר. כך, מיום הגשת הבקשה לאישור ה-FDA ועד לתאריך היעד לתשובת הרשות האמריקאית, צפויים לחלוף תשעה חודשים בלבד - במקום למעלה משנתיים בהליך רגיל.

יעדי הניסוי המשניים, כפי שהוגדרו מראש בניסוי ונבדקו בקרב כלל החולים בקבוצת הטיפול, נגעו לשיעור החולים בהם נקלטו טסיות דם במהלך 42 יום, שיעור החולים עם זיהומים בדרגה בינונית-חמורה במהלך 100 הימים הראשונים שלאחר ההשתלה, ומספר הימים בהם היו החולים בחיים ולא מאושפזים ב-100 הימים שלאחר ההשתלה. בכל שלושת המטרות המשניות הושג שיפור משמעותי סטטיסטית בחולים שטופלו ב-Omidubicel, בהשוואה לקבוצת הבקרה שטופלה בהשתלת דם טבורי סטנדרטי.

גמידה סל מציינת שלמרות פוטנציאל הריפוי של השתלת מח עצם, ההערכה היא כי יותר מ-40% מהחולים הזקוקים להשתלת מח עצם בארה"ב אינם מגיעים כלל להשתלה מסיבות שונות, למשל מחסור בתורמים מתאימים. גם בעבור חולים אשר כן זוכים להשתלה, הטיפול לא תמיד אפקטיבי ועלול להוביל לסיבוכים משמעותיים, בעלי השפעה דרמטית על איכות חייהם. omidubicel מיועד לתת מענה למגבלות הקיימות כיום בתחום השתלות מח עצם באמצעות מתן מנה מועשרת של תאי גזע, תוך שמירה על המאפיינים הטיפוליים התפקודיים של התאים.

החברה, שמתכננת להציג את ממצאי הניסוי במוצר בכנס מדעי בקרוב, צפויה להתמודד על שוק של 1.5-1 מיליארד דולר בשנה. חישוב זה מבוסס על שוק פוטנציאלי של 5,000 לקוחות, שכולל חולים בסרטני דם שזקוקים להשתלת מח עצם אך אין להם תורם מתאים, ועל חולים שמקבלים השתלה מתורם בעל התאמה חלקית, או שגילו מבוגר מ-30 – ואז סטטיסטית יש סיכוי להשתלה לא אפקטיבית שכרוכה בסיבוכים.

מחירו של Omidubicel צפוי לעמוד על 300-200 אלף דולר. מחיר זה מבוסס הן על תשלום של מיליון דולר שמקבלים בתי החולים בארה"ב על ההשתלה, והן על מחירו של טיפול בסרטני דם באמצעות Yescarta - טיפול חלופי בסרטני דם באמצעות הנדסה גנטית של תאי מערכת החיסון שפותח על ידי חברת קייט פארמה, שנרכשה על ידי חברת גילאד תמורת 12 מיליארד דולר. מחירו של הטיפול בטכנולוגיית CAR-T מוערך ב-350 אלף דולר.

גמידה סל פועלת מירושלים, ועוסקת בתחום המחקר, הפיתוח והייצור של מוצרים המיועדים להשתלת מח עצם בחולים בסרטן הדם, סרטן בלוטות הלימפה ובמחלות דם לא ממאירות. החברה משלימה בימים אלה את הקמתו של מפעל ייצור סטרילי בקרית גת לייצור Omidubicel, לכשתאושר. החברה נסחרת בנאסד"ק בשווי של 207 מיליון דולר, לאחר ירידה של 2.3% מתחילת 2020.

לחצו על הפעמון לעדכונים בנושא:

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker

על סדר היום