הצלחה לגמידה סל בניסוי המכריע במוצר מבוסס תאי גזע לטיפול בסרטני דם

המוצר קיצר את הזמן שנדרש לקליטת השתל מ-22 ימים ל-12 ימים, בהשוואה להשתלה סטנדרטית של מח עצם ■ גמידה סל מתכננת להגיש ברבעון הרביעי של 2020 בקשה ל-FDA לאשר את שיווק המוצר

יורם גביזון
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
מעבר לטוקבקים
לן בלווטניק
לן בלווטניקצילום: Bloomberg

חברת גמידה סל הכריזה על תוצאות טובות בניסוי הקליני השלישי והמכריע בתרופה Omidubicel שמיועדת לטיפול בסרטני דם. לאחר ההודעה, מניית החברה מזנקת ב-75% במסחר המוקדם בנאסד"ק.

Omidubicel הוא מוצר שמטפל בסרטני דם אצל חולים שזקוקים להשתלת מח עצם, אך אינם יכולים לקבל אותה בגלל היעדר תורם מתאים. הטיפול מבוצע באמצעות השתלת תאי גזע מועשרים שמקורם בדם טבורי. המוצר מבוסס על טכנולוגיה שעושה שימוש במולקולה Nicotinamide להעשרת תאי גזע בתרבית.

גמידה סל הראתה בניסויים פרה קליניים שבנוכחות מולקולה זו מתקיים עיכוב הפיך בתהליך ההתמיינות של תאי גזע מתחלקים, ועל כן בנוכחות המולקולה ניתן לבצע ריבוי תאי גזע בתרבית. טכנולוגיה זו מאפשרת לשפר את יכולת הנדידה וההישארות של התאים במח העצם וכך היא משפרת משמעותית את יעילות הקליטה של התאים שגמידה סל פיתחה. 

הניסוי הקליני כלל 120 חולים בגילי 65-12 שגויסו במרכזים רפואיים בארה"ב, אירופה ודרום אמריקה. גמידה סל עמדה ביעד העיקרי של הניסוי הקליני, שהיה קיצור הזמן החציוני הנדרש עד לקליטה של תאי דם לבנים (נויטרופילים) ל-12 ימים, בהשוואה ל-22 ימים אצל מטופלים שעברו השתלה סטנדרטית של תאי דם טבורי. השיפור היה מובהק סטטיסטית (p<0.001).

קליטת תאי דם לבנים מסוג נויטרופילים היא מדד למהירות שבה תאי הגזע המושתלים מתחילים לייצר תאים חדשים ובריאים, ומהירות קליטתם קשורה בהפחתת זיהומים וקיצור זמן האשפוז של החולה בבית החולים.

גמידה סל מתכננת להגיש בקשה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) לאישור השיווק של Omidubicel ברבעון הרביעי של 2020. החברה העריכה שפוטנציאל השוק בארה"ב הוא 13 אלף חולים בשנה, שזקוקים להשתלה מתורם זר. למרות פוטנציאל הריפוי של השתלת מח עצם, ההערכה היא שיותר מ-40% מהחולים הזקוקים להשתלה בארה"ב אינם מגיעים להשתלה מסיבות שונות, ובהן מחסור בתורמים מתאימים. גם עבור חולים שכן זוכים להשתלה, הטיפול לא תמיד אפקטיבי ועלול להוביל לסיבוכים משמעותיים, בעלי השפעה דרמטית על איכות חייהם.

Omidubicel מיועד לתת מענה למגבלות הקיימות כיום בתחום השתלות מח עצם, באמצעות מתן מנה מועשרת של תאי גזע - תוך שמירה על המאפיינים הטיפוליים התפקודיים של התאים. אחד היתרונות החשובים של המוצר שפותח על ידי גמידה סל, הוא שהוא מיוצר ומשונע כמוצר קפוא והוא בעל יציבות ארוכת טווח. הדבר מאפשר גמישות בפער הזמן שבין סיום הייצור לבין מועד ביצוע ההשתלה. כתוצאה מכך יש גמישות במוצעד ההשתלה. עובדה זו מוזילה את עלויות הייצור והמשלוח משום שהיא מאפשרת להקים אתר ייצור מרכזי במיקום מועדף.

גמידה סל קיבלה ב-2015 מה-FDA מעמד של תרופת יתום (הגנה פטנטית של 7 שנים לתרופה שמפותחת לאוכלוסייה קטנה מ-20 אלף בשנה) להתוויות של לוקמיה לימפוציטית חריפה (ALL), לוקמיה מיאולואידית חריפה (AML), לימפומת הודג''ין ולוקמיה מיאלואידית כרונית (CML). 

כלל ביוטכנולוגיה, שבשליטת לן בלווטניק, מחזיקה ב-9% ממניות גמידה סל - זאת בנוסף להחזקה פרטית של בלווטניק דרך חברת אקסס תעשיות (17%). מלבדו, מחזיקים בולטים נוספים הם חברת נוברטיס (12.9%), ואלביט טכנולוגיות (8%). החברה מתחרה בטכנולוגיות חלופיות לריבוי תאי גזע בדם טבורי של חברות כמו Magenta ו-Nohla ובחברות Molmed ו-Kiandis שמפתחות מוצרים להשתלה שמקורם בתרומת מח עצם של בן משפחה שאין לו התאמה מלאה לחולה.

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker