פרוטליקס מזנקת ב-55%; קיבלה אור ירוק להגיש בקשה לאישור תרופת הדגל במסלול המואץ

התרופה מיועדת לטיפול במחלת הפברי ■ המסלול המואץ צפוי לקצר את זמן הבדיקה של בקשת השיווק של פרוטליקס מ-10 ל-6 חודשים ■ במצגת שפירסמה למשקיעים העריכה החברה כי ביכולתה של התרופה לנגוס בנתח של יותר מ-50% מהשוק

יורם גביזון
מפעל פרוטליקס כרמיאל
מפעל פרוטליקס כרמיאלצילום: ללא קרדיט
יורם גביזון

מניית פרוטליקס מזנקת ב-56% בפתיחת המסחר בנאסד"ק, לאחר שדיווחה על התקדמות משמעותית בדרך לאישור התרופה המרכזית בצנרת הפיתוח. החברה, שמפתחת חלבונים תרופתיים על בסיס הנדסה גנטית של תאי צמח, דיווחה שהגיעה לסיכום עם רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) שלפיו היא תגיש בקשה במסלול מואץ לאישור שיווק של התרופה PRX-102. 

התרופה מיועדת לטיפול במחלת הפברי, על בסיס הנתונים מהניסויים הקליניים שנעשו עד כה בשלבים הראשון והשני ועל בסיס נתוני הביניים מהניסוי BRIDGE בשלב השלישי שנמצא בעיצומו.

המסלול המואץ צפוי לקצר את זמן הבדיקה של בקשת השיווק של פרוטליקס מעשרה חודשים לחצי שנה ובכך לקצר משמעותית את פרק הזמן שיחלוף עד השקת התרופה. ה-FDA ציין כי הנתונים הקליניים והלא קליניים שנאספו עד כה ובסיס הנתונים בנוגע לבטיחות התרופה, יאפשרו להגיש את הבקשה לאישורה ולא יצריכו ניסויים קליניים נוספים.  

פרוטליקס, שמיסחרה את הזכות לשווק את התרופה ל-קייזי (Chiesi) האיטלקית, מעריכה שתגיש את הבקשה לאישור התרופה עד אפריל 2020. פרוטליקס וקייזי גם הסכימו עם ה-FDA שהניסוי BALANCE, שנמצא בעיצומו ויכלול 78 מטופלים, ישמש כניסוי מאשר. ניסוי מאשר נדרש להמרת האישור להגשת בקשה במסלול המואץ לאישור מלא.

מחלת פברי היא מחלה גנטית שנובעת מפעילות חסרה של האנזים אלפא גלקטוסידאז. המחסור באנזים גורם לפגיעה בפירוק של חומר שומני סוכרי (Gb3) ומביא להרעה באספקת הדם לרקמות, להידרדרות בתפקוד הכליות ולעלייה בסיכון למחלות לב ולשבץ. על פי הערכות, 10,000 בני אדם בעולם כולו חולים במחלה, אך רק 5,000 מהם מטופלים - כ-35% מתוכם בארה"ב.

שוק התרופות למחלה מוערך ב-1.4 מיליארד דולר לשנה בעולם כולו, 500-400 מיליון דולר מזה בארה"ב, והוא צומח בקצב של 8%-7% בשנה. שוק התרופות למחלת פברי מתחלק בין שלוש חברות: סנופי, המייצרת את פברזיים; חברת שייר, המייצרת את רפלגל (Replagal); ואמיקוס, המייצרת את גלפולד (Galafold) - תרופה הניתנת רק לחולים הסובלים ממוטציה של האנזים אלפא גלקטוסידאז (מוטציה ששכיחותה בקרב החולים במחלה היא 30%), ואושרה לשיווק באירופה במאי 2016. מחיר הטיפול הממוצע בארה"ב, שבה משווקת רק התרופה פברזיים של חברת סנופי, הוא 250 אלף דולר לחולה בשנה. מחיר הטיפול הממוצע באירופה, שבה משווקות פברזיים, רפלגל וגלפולד, הוא 200 אלף דולר בשנה.

במצגת שפירסמה למשקיעים העריכה פרוטליקס כי ביכולתה של התרופה PRX 102 לנגוס בנתח של יותר מ-50% מהשוק, ולהגיע למכירות של מיליארד דולר בשנה. זאת, בשל העליונות שהציגה PRX 102 בניסוי הקליני השני ביחס לתרופה המתחרה העיקרית, פברזיים - בכל הקשור להידרדרות התפקוד הכלייתי של החולה; משך הזמן שחולף עד להתפרקות האנזים בדמו של החולה (יותר מ-80 שעות בתרופה של פרוטליקס לעומת שעתיים בפברזיים); ויצירת נוגדנים כתוצאה ממתן התרופה (0% בתרופה של פרוטליקס לעומת 74% בפברזיים). נוגדנים אלה מקטינים את האפקטיביות של האנזים.

פרוטליקס חתמה ביולי 2018 על הסכם מסחור עם קייזי, שלפיו קיבלה מקדמה של 25 מיליון דולר במזומן ותהיה זכאית לתשלומים של עד 760 מיליון דולר עבור עמידה באבני דרך של פיתוח ומכירות ולתמלוגים מדורגים של 40%-15% ממכירות התרופה.

פרוטליקס תהיה זכאית לתשלום עבור אישור התרופה על ידי ה-FDA. החברה דיווחה בספטמבר 2018 על תוצאות מקדמיות מניסוי Bridge, שבמסגרתו בחנה את היעילות היחסית של PRX-102 לעומת התרופה המתחרה Replagal של חברת שייר - התרופה השנייה המובילה בשוק התרופות למחלת פברי.

התוצאות הראשוניות שפירסמה פרוטליקס הראו ש-PRX-102 עמדה ביעד העיקרי של הניסוי: תוצאות משופרות בתפקודי הכליות של חולים שטופלו בתרופה לעומת חולים שטופלו ב-Replagal. מדד EGFR, שמתאר את קצב זרימת הנוזל המסונן דרך הכליות, הראה שכאשר החולים טופלו ברפלגל חלה הרעה של 6.8 מיליליטר לדקה בקצב הסינון של כליותיהם, אך לאחר הטיפול ב-PRX-102 של פרוטליקס חל שיפור של 3.7 מיליליטר לדקה בקצב הזרימה.

תגובות

הזינו שם שיוצג כמחבר התגובה
בשליחת תגובה זו הנני מצהיר שהינני מסכים/ה עם תנאי השימוש של אתר הארץ