פרוטליקס קיבלה אישור מסלול מואץ לתרופת הדגל; המניה זינקה ב-35%

החברה תגיש בתחילת 2020 לאישור ה-FDA את התרופה לטיפול במחלת פברי, מחלה גנטית שפוגעת באספקת הדם ובתפקוד הכליות - ורק כ-10,000 איש בעולם חולים בה

יורם גביזון
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
מעבר לטוקבקיםכתוב תגובה
משה מנור, מנכ"ל פרוטליקס שפרש
משה מנור, מנכ"ל פרוטליקס שפרשצילום: ללא קרדיט

מניית חברת פרוטליקס זינקה ב-35% במסחר בנאסד"ק, לאחר שהחברה דיווחה על כוונתה להגיש ברבעון הראשון של 2020 לאישור ה-FDA אתPRX-102  - התרופה שפיתחה לטיפול במחלת פברי. פרוטליקס שמנוהלת על ידי משה מנור, פירסמה את הדיווח לאחר שיחות עם רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) וקבלת אישור להגיש את הבקשה במסלול מואץ.

מחלת פברי היא מחלה גנטית שנובעת מפעילות חסרה של האנזים אלפא גלקטוסידאז. המחסור באנזים גורם לפגיעה בפירוק של חומר שומני סוכרי (Gb3) ומביא להרעה באספקת הדם לרקמות, להידרדרות בתפקוד הכליות ולעלייה בסיכון למחלות לב ולשבץ. על פי הערכות, 10,000 בני אדם בעולם כולו חולים במחלה, אך רק 5,000 מהם מטופלים - כ-35% מתוכם בארה"ב.

שוק התרופות למחלה מוערך ב-1.4 מיליארד דולר לשנה בעולם כולו, 500-400 מיליון דולר מזה בארה"ב, והוא צומח בקצב של 8%-7% בשנה. 

מסלול זה מתיר לפרוטליקס להגיש בקשה לאישור התרופה שפיתחה על בסיס נתוני הניסוי הקליני השני ועל בסיס הנתונים המקדמיים שפירסמה מחלקו הראשון של Bridge, הניסוי הקליני בשלב השלישי, ועוד בטרם השלימה את גיוס כל החולים לניסוי זה. מסלול האישור המואץ יקצר את זמן הבדיקה של בקשת השיווק של פרוטליקס מ-10 ל-6 חודשים, כך שהוא עשוי לקצר משמעותית את פרק הזמן שיחלוף עד להשקת התרופה.

מפעל פרוטליקס בכרמיאל
מפעל פרוטליקס בכרמיאל

על פי הערכות פרוטליקס, שמכרה את זכויות השיווק של התרופה לחברת Chiesi האיטלקית, מתכננת להשיק את התרופה בשוק האמריקאי בסוף 2020. פרוטליקס חתמה ביולי 2018 על הסכם מסחור עם חברת Chiesi שלפיו קיבלה מקדמה של 25 מיליון דולר במזומן ותהיה זכאית לתשלומים של עד 760 מיליון דולר עבור עמידה באבני דרך של פיתוח ומכירות ולתמלוגים מדורגים של 40%-15% ממכירות התרופה. פרוטליקס תהיה זכאית לתשלום עבור אישור התרופה על ידי ה-FDA.

פרוטליקס דיווחה בספטמבר 2018 על תוצאות מקדמיות מניסוי Bridge שבמסגרתו בחנה את היעילות היחסית של PRX-102 לעומת התרופה המתחרה Replagal של חברת שייר, שהיא התרופה השנייה המובילה בשוק התרופות למחלת פברי. התוצאות הראשוניות שפירסמה פרוטליקס הראו ש PRX-102 עמדה ביעד העיקרי של הניסוי: תוצאות משופרות בתפקודי הכליות של חולים שטופלו בתרופה לעומת חולים שטופלו ב-Replagal. מדד eGFR, שמתאר את קצב זרימת הנוזל המסונן דרך הכליות, הראה שכאשר החולים טופלו ברפלגל חלה הרעה של 6.8 מיליליטר לדקה בקצב הסינון של כליותיהם, אך לאחר הטיפול ב-PRX-102 של פרוטליקס חל שיפור של 3.7 מיליליטר לדקה בקצב הזרימה.

משה מנור, מנכ"ל פרוטליקס שפורש בסוף יוני 2019, העריך כי PRX-102 תנגוס בנתח של 50% משוק התרופות למחלה בזכות ביצועיה העדיפים ביחס לרפלגל. התרופה PRX-102 פותחה באמצעות טכנולוגיה מקורית של פרוטליקס לייצור חלבונים תרופתיים באמצעות הנדסה גנטית של תאי צומח. שוק התרופות למחלת פברי נחלק כיום בין שלוש תרופות: Fabrazyme של חברת ג'נזיים מקבוצת סנופי, Replagal של חברת שייר מקבוצת טקדה ו-Galafold של אמיקוס, שהיא תרופה שניתנת רק לחולים הסובלים ממוטציה ששכיחותה בקרב החולים במחלה - כ-30%.

מחיר הטיפול הממוצע בחולים בארה"ב נע בין 250 ל-300 אלף דולר לחולה לשנה. המכירות של פברזיים הסתכמו ב-167 מיליון יורו ברבעון הראשון של 2019, 94 מיליון יורו מסכום זה בארה"ב. המכירות של רפלגל שלא קיבלה אישור שיווק בארה"ב הסתכמו ב-373 מיליון דולר בינואר ספטמבר 2018, הנתון האחרון שפירסמה לפני השלמת מכירתה לחברת טקדה היפנית. המכירות של Galafold הגיעו ל-34 מיליון דולר ברבעון הראשון של 2019 והחברה העריכה שמספר המטופלים בתרופה בעולם כולו יגיע ל-1,000 עד לסוף 2019 ושמכירות התרופה יגיעו ל-180-160 מיליון דולר ב-2019.

תגיות:

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker