יורם גביזון

רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) אישרה את מבנה הניסוי בשלב השלישי והמכריע שמתכננת חברת קמהדע לתרופה שפיתחה, AAT במשאף לטיפול במחלת הריאות הכרונית נפחת תורשתית.

קמהדע, שמפתחת תרופות מצילות חיים מבוססות פלזמה, פיתחה את התרופה Glassia, שניתנת בעירוי לטיפול במחלת הנפחת התורשתית. נפחת היא מחלה גנטית נדירה שפוגעת באחד מ-2,500 בני אדם, אך מעטים מזוהים ומטופלים בה. המחלה נובעת מהיעדרו של החלבון אלפא 1 אנטיטריפסין. חלבון זה מיוצר בכבד, ומגן על רקמת הריאות מפני דלקות. היעדרו של החלבון גורם לפגיעה הדרגתית ברקמת הריאות, שעלולה להוביל לסיבוכים כמו מחלות ריאה ולב.

השוק העולמי לתרופות לנפחת תורשתית שניתנות בעירוי מגיע למיליארד דולר בשנה, וצומח בקצב שנתי של 6%-8%. עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע, העריך שהמוצר של החברה שיינתן במשאף יוכל לנגוס בנתח משמעותי משוק זה. קמהדע מפתחת בעשור האחרון גרסה לתרופה Glassia שניתנת באמצעות משאף - ומשפרת מהותית את הנצילות של החומר הפעיל בתרופה משום שהוא מגיע ישירות לריאות. דרך מתן זו גם משפרת את איכות חייו של המטופל. החברה כשלה במאי 2014 בניסוי עם התרופה במשאף, לאחר שלא עמדה ביעד העיקרי של הניסוי - הזמן שחולף מרגע הטיפול ועד לאירוע ההחמרה הראשון במצבו של חולה בדרגת חומרה בינונית עד קשה, בקבוצה שטופלה בתרופה, לעומת הנתון המקביל בקבוצה שקיבלה תרופה דמה (פלסיבו).

משרדי מנהל המזון והבריאות בארה"בצילום: Andrew Harnik/אי־פי

בעקבות דיונים בין קמהדע לבין ה-FDA, הסכימה הרשות האמריקאית לקבוע שיעד הניסוי העיקרי יהיה שיפור במדדי תפקודי ריאה של המטופל, לאחר שהיה בעבר היעד המשני של הניסוי שכשל. ה FDA הסכים גם למבנה הניסוי - אוכלוסיית המטופלים שייכללו בניסוי ומספר המשתתפים בו (250) - וכן נקבע שהניסוי יימשך שנתיים כדי להוכיח שהשיפור בתפקודי הריאה הוא בר קיימא. לונדון אמר שה-FDA אישר שקיבל תשובות מספקות לסוגיות שעלו, כמו יציבות בתכונות המוצר לאחר שהוא עובר מתמיסה לאדים באמצעות מכשיר אידוי - ושוכנע ששינוי דרך המתן מעירוי לשאיפה לא מייצר סיכונים למטופל. לונדון הוסיף שעד כה אין תרופה מבוססת פלזמה.

האישור של ה-FDA למבנה הניסוי התקבל לאחר שקמהדע קיבלה משוב חיוב ביולי מסוכנות התרופות האירופית (EMA) לגבי מבנה הניסוי, כך שהחברה תוכל לבצע ניסוי קליני גלובלי שתוצאותיו יהיו תקפות - הן לצורך בקשת אישור שיווק ל-FDA, והן לצורך קבלת אישור שיווק באירופה. לונדון אמר שהחברה מתכננת להתחיל בגיוס חולים עד לסוף 2019, ובהנחה שגיוס החולים יימשך שנתיים היא מעריכה שהחלטה בנוגע לאישור התרופה תתקבל ב-2024.

עלות הניסוי מגיעה ל-30 מיליון דולר, והיא תמומן מיתרת מזומנים של 50 מיליון דולר בקופת החברה ומהתזרים השוטף שהיא מייצרת. מניית קמהדע מגיבה לאישור בעלייה של 6.2% במסחר בנאסד"ק, לשווי של 260 מיליון דולר.

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker