יורם גביזון

חברת פלוריסטם , שמפתחת מוצרי ריפוי מבוססי תאי גזע, קיבלה היום (שלישי) את אישור רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) לגבות תשלום עבור טיפול בחולי טרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות, שאינו עומד בקריטריונים להיכלל בניסוי הקליני שעורכת החברה.

האישור שקיבלה פלוריסטם חריג, משום שהתקבל לפני שהחברה השלימה בהצלחה את הניסוי הקליני בשלב השלישי והמכריע, שבמסגרתו ייכללו 246 חולים בארה"ב, אירופה וישראל. פלוריסטם חתמה על הסכם עם חברת WideTrial. 

מדובר בחברה פרטית, שמשמשת כסוכנת מכירות לתרופות ותכשירים רפואיים, שניתנים כחלק מתוכנית הנגישות המורחבת למוצרים שטרם קיבלו אישור FDA, אולם עשויים לספק תועלת קלינית לחולים שסובלים ממצבים רפואיים חמורים ואינם יכולים להשתתף בניסויים קליניים רגילים.

ה-FDA נתן ל-WideTrial אישור לגבות תשלום עבור הטיפול במסגרת התוכנית המדוברת. פלוריסטם לא פירטה את גובה התשלום שתגבה מהמשתתפים בתוכנית, אולם יקי ינאי, מנכ"ל משותף בפלוריסטם, אמר שהחברה עומדת בהערכה קודמת שסיפקה לשוק, ולפיה מחיר הטיפול באמצעות PLX-PAD בחולי טרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות (CLI) יהיה סביב 25 אלף דולר לחולה לשנה.

ינאי אמר שהאישור ממחיש את הביטחון של ה-FDA בפרופיל הבטיחותי של המוצר שפיתחה, ואת הערכת הרשות האמריקאית כי למוצר יש פוטנציאל טיפולי בחולי CLI בדרגת חומרה גבוהה, שאופציות הטיפול בהן מוגבלות. ינאי ציין שהחברה תאסוף את המידע הקליני במסגרת הנגישות המורחבת, זאת במקביל למידע שייאסף בניסוי הקליני בשלב השלישי. האישור ניתן עבור חולים במחלה CLI, שמדורגת 5 בסולם Rutherford, ואינם עומדים בתנאי פרוטוקול הניסוי שעורכת פלוריסטם ומצבם מסכן חיים. במסגרת התנאים של התוכנית, תגייס פלוריסטם 100 חולים ראשונים. לדברי ינאי, בשלבים מאוחרים ייכללו בתוכנית הנגישות המורחבת גם מכסות נוספות של 100 חולים, בדרגה 4 ו -6 בסולם Rutherford

מחלת ה-CLI היא שלב מתקדם של טרשת העורקים, שבמהלכו משקעים שומניים חוסמים את עורקי הרגליים וגורמים לכאבים ולנמק. חולים שסובלים מ CLI, בעיקר בשלבים המתקדמים של המחלה, כלומר דרגות 5 ו-6 בסולם Rutherford, נמצאים בסיכון גבוה לכריתת גפיים. ינאי ציין ששלושה מיליון איש חולים במחלה בארה"ב ו-500 אלף מהם מסווגים בדרגה 5 .

פלוריסטם, שמנוהלת על ידי זמי אברמן ויקי ינאי, מפתחת תרופות לריפוי תאי על בסיס תאי גזע מהשיליה. מוצריה של החברה נמצאים בניסויים קליניים מתקדמים לטיפול במחלות שנגרמות מחוסר זרימת דם, מחלות דלקתיות, פציעות אורתופדיות, כשלים או קליטה חלקית של השתלת מח עצם. המוצר PLX-R18 של פלוריסטם קיבל בסוף ספטמבר 2018 מעמד של תרופת יתום. מוצר זה מיועד לטיפול בכשל או שיקום חלקי בעקבות השתלת מח עצם בחולי סרטני דם.

לחצו על הפעמון לעדכונים בנושא:

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker