פרוטליקס ניתרה ב-21% בנאסד"ק בעקבות תוצאות טובות בניסוי

החברה, שמפתחת תרופות למחלות גנטיות על בסיס הנדסה גנטית של תאי צמח, הראתה יעילות משופרת בהשוואה לאחת מ-3 התרופות המאושרות למחלת פברי. התרופה מיועדת לשוק של 1.4 מיליארד דולר בשנה

יורם גביזון
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
מעבר לטוקבקיםכתוב תגובה
מפעל פרוטליקס בכרמיאל
מפעל פרוטליקס בכרמיאל

מניית חברת פרוטליקס נסקה אמש (ו') ב-21% במסחר בנאסד"ק, לשווי של 107 מיליון דולר, לאחר שדיווחה על תוצאות ראשוניות טובות בניסוי של בתרופת הדגל שלה, PRX-102.

התרופה מיועדת לטיפול במחלת פברי, שהיא מחלה גנטית הנובעת מפעילות חסרה של האנזים אלפא גלקטוסידאז. המחסור גורם לפגיעה בפירוק של חומר שומני סוכרי (Gb3) ומביאה לפגיעה באספקת הדם לרקמות, להידרדרות בתפקוד הכליות ולעלייה בסיכון למחלות לב ושבץ. על פי הערכות, 10,000 איש בעולם כולו חולים במחלה אך רק 5,000 מהם מטופלים, כ-35% מתוכם בארה"ב. השוק לתרופה מוערך ב-1.4 מיליארד דולר בשנה וצומח ב-10% בשנה.

בניסוי "BRIDGE" בחנה פרוטליקס את היעילות היחסית של PRX-102 לעומת התרופה המתחרה Replagal של חברת שייר , שהיא השנייה בגודלה בשוק התרופות למחלת פברי.

משה מנור, מנכ"ל פרוטליקס שפרש
משה מנור, מנכ"ל פרוטליקס שפרשצילום: ללא קרדיט

PRX-102 פותחה באמצעות טכנולוגיה מקורית של פרוטליקס לייצור חלבונים תרופתיים באמצעות הנדסה גנטית של תאי צמח. הניסוי הנוכחי הוא פתוח, כלומר הרופאים, המטפלים והחולים יודעים איזו תרופה קיבל כל מטופל. השתתפו בו 16 חולים שטופלו במשך שנתיים לפחות, וקיבלו מינון יציב במשך 6 חודשים לפחות של התרופה המתחרה רפלגל. חולים אלה הועברו לטיפול בתרופה PRX-102 של פרוטליקס, שניתנה להם בעירוי אחת לשבועיים במשך 12 חודשים.

התוצאות הראשוניות של הניסוי, שטרם הסתיים, הראו שפרוטליקס עמדה ביעד העיקרי של הניסוי: להראות תוצאות משופרות בתפקודי הכליה של המטופלים לעומת תפקודי הכליה של המטופלים ברפלגל. מדד eGFR, שמתאר את קצב זרימת הנוזל המסונן דרך הכליות, הראה שכאשר החולים טופלו ברפלגל חלה הרעה של 6.8 מיליליטר לדקה בקצב הסינון של כליותיהם, אך לאחר הטיפול ב-PRX-102 של פרוטליקס חל שיפור של 3.7 מיליליטר לדקה בקצב הזרימה.

ברבעון הרביעי של 2018 מקווה פרוטליקס להשלים את גיוס החולים לניסוי, שאמור לכלול 22 חולים. בתום הניסוי תידרש פרוטליקס לבצע תקופת מעקב של שנה. ניסוי זה הוא אחד מ-3 ניסויים שהחברה עורכת לקראת קבלת אישור מסוכנות התרופות האירופית (EMA) בתחילת 2020.

שוק התרופות למחלת פברי מתחלק כיום בין שלוש חברות: סנופי, המייצרת את Fabrazyme; חברת שייר, המייצרת את Replagal; ו אמיקוס , המייצרת את Galafold - תרופה הניתנת רק לחולים הסובלים ממוטציה ששכיחותה בקרב החולים במחלה היא 30%.

מחיר הטיפול הממוצע בארה"ב, שבה משווקת רק התרופה פברזיים של חברת סנופי, הוא 250 אלף דולר לחולה בשנה. מחיר הטיפול הממוצע באירופה, שבה משווקות פברזיים, רפלגל (Replagal) וגלפולד (Galafold), הוא 200 אלף דולר בשנה.

במצגת שפירסמה למשקיעים העריכה פרוטליקס כי ביכולתה של התרופה החדשה לנגוס בנתח של יותר מ-50% מהשוק, ולהגיע למכירות של מיליארד דולר בשנה. זאת בשל העליונות שהציגה PRX 102 בניסוי הקליני השני ביחס לתרופה המתחרה העיקרית, פברזיים, בכל הקשור להידרדרות התפקוד הכלייתי של החולה, משך הזמן שחולף עד להתפרקות האנזים בדמו של החולה (יותר מ-80 שעות בתרופה של פרוטליקס לעומת שעתיים בפברזיים), ויצירת נוגדנים כתוצאה ממתן התרופה (0% בתרופה של פרוטליקס לעומת 74% בפברזיים). נוגדנים אלו מקטינים את האפקטיביות של האנזים.

פרוטליקס חתמה ביולי 2018 על הסכם מסחור עם החברה האיטלקית Chiesi, לפיו קיבלה קייזי את זכויות הפיתוח והמסחור של התרופה בארה"ב תמורת מקדמה של 25 מיליון דולר, השתתפות של עד 20 מיליון דולר בפיתוח התרופה לקראת קבלת אישור בארה"ב, תשלומים של עד 760 מיליון דולר עבור עמידה באבני דרך ותמלוגים מדורגים של 15% עד 40% ממכירות התרופה בארה"ב, אם תאושר לשיווק.

משה מנור, מנכ"ל חברת פרוטליקס, ציין שתוצאות הניסוי יוצגו בכנס הקנדי למחלות אגירה, שיתקיים בתחילת אוקטובר בעיר שרברוק במחוז קוויבק קנדה. לדבריו, החברה מתקדמת במקביל לקראת קבלת אישור שיווק בארה"ב, ועשויה לבקש מה-FDA לבחון מסלול אישור מקוצר ל PRX-102. זאת בהתבסס על ההנחיות החדשות והמקלות שפרסמה הרשות האמריקאית בנוגע להליכי האישור של תרופות למחלות נדירות. לוח הזמנים הנוכחי של האישור מבוסס על השלמת הגיוס של חולים לניסוי בארה"ב עד סוף 2018, כך שרק בתחילת 2021 תוגש הבקשה ל-FDA.

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker