תרופת הדגל של גמידה סל קיבלה מה-FDA מעמד של תרופת יתום להשתלות מח עצם

התרופה Nicord של החברה, שבשליטת כלל ביוטכנולוגיה ואלביט טכנולוגיות, קיבלה כבר מעמד של תרופת יתום לטיפול בסרטני דם ■ מעמד זה מגן על תרופה מתחרות במשך 7 שנים מיום קבלת אישור השיווק

יורם גביזון
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
מעבר לטוקבקים
תאי סרטןצילום: עלוה בירן
יורם גביזון

חברת גמידה סל - שבשליטת אלביט טכנולוגיות, כלל ביוטכנולוגיה ונוברטיס (18% לכל אחת) - קיבלה מרשות התרופות והמזון האמריקאית (FDA) מעמד של תרופת יתום לתרופה Nicord שהיא מפתחת לצורך השתלות מח עצם. ה-FDA הרחיב בכך את מעמד תרופת היתום שניתן לתרופה בינואר 2015 והוגבל לטיפול בסרטני דם.

מעמד של תרופת יתום ניתן בארה"ב לתרופה שמספר החולים הזקוקים לה נמוך מ-200 אלף או לתרופה בעלת יתרון על פני טיפולים קיימים במחלה נדירה, וזאת כדי לתמרץ חברות לפתח תרופות בעלות פוטנציאל שוק קטן יחסית. מעמד של תרופת יתום מקנה בלעדיות בשיווק של 7 שנים ממועד קבלת האישור לשווק את התרופה. ההכרה בתרופה כתרופת יתום מקנה גם יתרונות בקבלת מענקים והקלות פיננסיות במהלך פיתוח ורישום התרופה לשיווק.

גמידה סל העריכה את פוטנציאל השוק של Nicord לטיפול בסרטני הדם לוקמיה לימפוציטית חריפה (ALL), לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), לימפומת הודג'קין, לוקמיה מיאלואידית כרונית (CML) ותסמונת מיאלודיספלסטית (MDS  ב-40-30 אלף חולים לשנה בארה"ב, באירופה וביפן. הענקת מעמד של תרופת יתום גם להשתלות מח עצם במחלות לא סרטניות כמו זאבת או אנמיה חרמשית תגדיל את פוטנציאל החולים בארה"ב ב-200 אלף חולים בשנה, כשכל טיפול מוערך ב-200-100 אלף דולר.

התרופה Nicord מטפלת במגבלה של שימוש בדם טבורי בניתוח של השתלת מח עצם. המגבלה נובעת מהעובדה שכמות הדם שנאספת מחבל הטבור קטנה יחסית, ולצורך השתלה מוצלחת נדרש מספר תאים מינימלי שמחושב לפי משקלו של החולה - כך שברוב המקרים לא ניתן למצוא מנה של דם טבורי שמכילה מספיק תאים לצורך השתלה.

Nicord מבוססת על טכנולוגיה שמשתמשת במולקולה Nicotinamide להעשרת תרבית בתאי גזע. גמידה סל הראתה שבנוכחות מולקולה זו מתקיים עיכוב הפיך בתהליך ההתמיינות של תאי גזע, כך שגידול תאים בתרבית בנוכחות המולקולה מאפשר להעשיר את התרבית בתאי גזע. הטכנולוגיה שפיתחה גמידה סל מעלה משמעותית את יכולת הנדידה ואת יעילות ההגעה וההישארות של תאי דם טבורי שמושתלים במח העצם.

לחצו על הפעמון לעדכונים בנושא:

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker