ה-FDA לא נתן אישור שיווק לתרופת הדגל של פרוטליקס - שוק ההון - TheMarker
 

אתם מחוברים לאתר דרך IP ארגוני, להתחברות דרך המינוי האישי

טרם ביצעת אימות לכתובת הדוא"ל שלך. לאימות כתובת הדואל שלך  לחצו כאן

תיק מניות

רשימת קריאה

רשימת הקריאה מאפשרת לך לשמור כתבות ולקרוא אותן במועד מאוחר יותר באתר,במובייל או באפליקציה.

לחיצה על כפתור "שמור", בתחילת הכתבה תוסיף את הכתבה לרשימת הקריאה שלך.
לחיצה על "הסר" תסיר את הכתבה מרשימת הקריאה.

לרשימת הקריאה המלאה לחצו כאן

ה-FDA לא נתן אישור שיווק לתרופת הדגל של פרוטליקס

ה-FDA מבקש מהחברה נתונים נוספים בנוגע למפרטים הכימיים והבקרה של תהליכי ייצור התרופה ■ תגובת ה-FDA באה בהפתעה לפרוטליקס לאחר שהרשות האמריקאית שלחה לחברה מכתב בתחילת השבוע ובו נתנה אישור למפעל בכרמיאל ■ שוק התרופות למחלת גושה נשלט על ידי שתי חברות ג'נזיים האמריקאית ושייר הבריטית

27תגובות

>> מניית פרוטליקס, אחת החברות הבולטות במגזר הביוטק בישראל, קרסה ב-18.5% במחזור עצום ביום שישי בבורסת ניו יורק בתגובה למכתב שקיבלה מרשות המזון והתרופות האמריקאית. ה-FDA כתב כי בשלב זה אין באפשרותו לאשר את בקשת פרוטליקס לשווק את תרופת הדגל שלה, UPLYSO למחלת הגושה. ה-FDA מתנה את אישור הבקשה בקבלת פרטים נוספים בנוגע לשתי נקודות: המפרטים הכימיים והבקרה של תהליכי הייצור, וכן תהליכי האימות של הבדיקות שנעשות לתרופה בכל אחד משלבי הייצור, כדי לוודא שהיא מספקת את הפעילות הביולוגית הנטענת על ידי פרוטליקס.

בתחום הקליני דרש ה-FDA נתונים נוספים בנוגע ליעילות התרופה בשני ניסויים שהחברה מקיימת בימים אלה: ניסוי ה-Switchover, שבמסגרתו בוחנת החברה את מצב המחלה ואת בטיחות השימוש בתרופה UPLYSO ב-30 חולים שטופלו קודם לכן בתרופה המובילה בשוק, Cerezyme, והניסוי המורחב שבו חולים שטופלו בהצלחה ב-UPLYSO בשלב השלישי והמכריע של הניסויים הקליניים, קיבלו את התרופה למשך תשעה חודשים נוספים.

ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס, הביע את אכזבתו מהחלטת ה-FDA אבל אמר כי החברה תבקש לקבוע פגישה עם נציגי ה-FDA בהקדם האפשרי כדי להבהיר מהם הצעדים הבאים שנדרשים ממנה על מנת לקבל את האישור. חברת פייזר, שותפתה של פרוטליקס לייצור ושיווק התרופה, ציינה כי היא עומדת מאחורי פרוטליקס ותעמיד לרשותה את המומחיות שלה בנושאים טכניים, אנליטיים ורגולטוריים כדי לענות במהירות האפשרית על דרישות ה-FDA.

גושה היא מחלה גנטית נדירה הנכללת בקבוצת מחלות האגירה, שנגרמת בשל חסרונו של אנזים המפרק שומנים. חסרונו או השיבוש בפעולתו של האנזים מביא לאגירת שומנים באברים פנימיים וגורמת לבעיות בשלד, להידרדרות באיכות חייו של החולה ולמותו. כ-10,000 חולי גושה מאובחנים בעולם, כשרק 5,500 מהם מטופלים. שוק התרופות למחלה נשלט על ידי שתי חברות: ג'נזיים האמריקאית ושייר האירית. מכירות התרופות למחלה הגיעו ל-960 מיליון דולר ב-2010.

תגובת ה-FDA הפתיעה רבים ממשקיעי פרוטליקס, שכן החברה דיווחה יממה אחת לפני כן על קבלת אישור ה-FDA למפעלה בכרמיאל. יש להניח כי ההפתעה נבעה בחלקה מהתנהלות ה-FDA, שעיכב את תשובתו עד למועד האחרון שלו התחייב, 25 בפברואר, ואחר כך ביקש מהחברה פרטים שהיה יכול לקבל הרבה לפני כן, וכן מהעובדה שה-FDA ביקש בפעם השנייה בתוך שנה את המפרטים הכימיים ואת תהליכי הבקרה בייצור התרופה, לאחר שבינואר 2010 עיכב את מתן האישור על רקע דומה.

מה שמרמז כי פרוטליקס אינה מצליחה לשכנע את ה-FDA שתיקנה את הפגמים הקיימים, להערכת ה-FDA, בייצור התרופה. פרוטליקס מפתחת חלבונים תרופתיים באמצעות הנדסה גנטית של תאי צומח כמו גזר. טכנולוגיה חדשנית זו מאפשרת להקטין למינימום את הסיכון של זיהום בתהליך הייצור בהשוואה למתחרות, שמייצרות תרופות באמצעות הנדסה גנטית של תאי שחלה של אוגר סיני או הנדסה גנטית של חיידקים.

היתרונות העיקריים של טכנולוגיה זו הם עלות ייצור נמוכה משמעותית בהשוואה לטכנולוגיות ייצור קונבנציונליות של תרופות ביולוגיות ויכולת לעקוף פטנטים על שיטת הייצור שנרשמו על מרבית התרופות הביולוגיות, בין השאר על Cerezyme, שפיתחה חברת ג'נזיים, התרופה המובילה למחלת הגושה.

הראל פיננסים: האישור לא יינתן לפני 2012

פרוטליקס אמנם עקפה את ההגנה הפטנטית על תרופה זו, וככל הנראה על תרופה נוספת של ג'נזיים, אבל בשנה האחרונה היא נחשפה לצד האחר והפחות חיובי של פיתוח טכנולוגיה חדשנית: תהליך אישור מתיש ומחמיר של ה-FDA, שמתעלם מהעובדה שפרוטליקס מטפלת כבר במאות חולים ומציגה ביצועים טיפוליים שאינם נופלים משל מתחרותיה.

"בהתחשב באופי החדשני של הטכנולוגיה שפיתחנו אני מבין את הרצון של ה-FDA לאסוף עוד מידע, ומתייחס לבקשה כשלב נוסף בתהליך האישור", אמר אביעזר בשיחת ועידה עם אנליסטים, שהתקיימה זמן קצר לאחר ההודעה על דחיית הבקשה.

"אני פסימי", אמר סטיבן טפר, אנליסט הפארמה של הראל פיננסים, זמן קצר לאחר סיום שיחת הוועידה שהתקיימה בעקבות ההודעה על דחיית הבקשה של פרוטליקס לאשר את שיווקה של התרופה למחלת הגושה.

"הופתעתי לרעה מהיקף הדרישות של ה-FDA. לא מדובר בכמה דרישות קטנות שניתן לטפל בהן בזמן קצר. פרוטליקס עומדת, להערכתי, בפני תהליך ארוך. עליה להיפגש עם ה-FDA, כשבשלב זה אין היא מבינה עדיין מה הוא מבקש ממנה. הנעלם הגדול הוא אם ה-FDA מבקש עיבוד שונה של חומר שכבר יש בידי החברה או נתונים חדשים בנוגע לאפיונים הכימיים של התרופה, שיהיה צורך ללכת למעבדה ולייצר אותם - דבר שייקח חודשים.

"התחום השני שה-FDA ביקש נתונים נוספים לגביו הוא הניסוי הקרוי Switch Over. גם במקרה זה לא ברור אם ניתן להסתפק בעיבוד נתונים זמינים לחברה, או שיש צורך להמתין עד לסיום הניסוי באחרון החולים שגויס, ובמקרה זה מלוא הנתונים לא יהיו בידי החברה עד ליולי-אוקטובר 2011.

"גם כשתוגש הבקשה המחודשת ל-FDA לא ברור אם תטופל בהליך מקוצר של חודשיים או בתהליך ממושך של עד שישה חודשים, ולכן אני חושב שמדובר שהתרופה תושק בתרחיש הטוב ביותר בעוד 10 חודשים לפחות, ובתרחיש הגרוע ביותר בעוד 18 חודשים", הדגיש טפר.

טפר, שקבע למניה מחיר יעד של 12 דולר, עומד לעדכן אותו וסבור כי לדחיית הבקשה יהיה אפקט שלילי רב-ממדי על החברה. "לא הבנו מדוע החברה פירסמה תשקיף מדף. עכשיו הדבר ברור יותר", אומר טפר. החברה תהיה חייבת לגייס הון נוסף, לדלל את בעלי המניות ולפגוע במניה. מעבר לכך, הטיפול בדרישות ה-FDA יצריך תשומת לב ניהולית ולא יאפשר לחברה, כפי שכולם קיוו קודם לכן, להקדיש את זמנה לפיתוח שלוש-ארבע תרופות נוספות.

השלכות שליליות

ד"ר אביעזר הדגיש כי פייזר, שעמה חתמה החברה על הסכם לשיתוף פעולה בנובמבר 2009, עומדת מאחורי פרוטליקס ותסייע לה. לדבריו, המזומנים בקופת החברה יספיקו ל-12 החודשים הקרובים, אבל סביר להניח כי למכתב הדחייה יהיו השלכות שליליות לא מבוטלות על החברה.

עוצמת ההשלכות תלויה במהות דרישות ה-FDA, בפרק הזמן שייקח עד שפרוטליקס תמלא אותן ובקטגוריה שאליה ישתייך הטיפול בבקשה המחודשת; החלטה שתקבע אם ה-FDA ישיב לבקשה המחודשת תוך 60 יום או תוך 180 יום.

אחת ההשלכות של הדחייה היא העיכוב, במקרה הטוב, באישוש לטכנולוגיית ProCellEx לפיתוח חלבונים תרופתיים בטכנולוגיה של הנדסה גנטית של תאי צמח. כפי שאמר ד"ר אביעזר בראיון ל-TheMarker בתחילת ינואר 2011: "חברות ענק בתחום הפארמה ממתינות להחלטת ה-FDA". אישור היה מאיץ חתימה על הסכמים לשיתוף פעולה, בדומה להסכם שנחתם עם פייזר, היה סולל את הדרך לאישור מהיר יחסית של תרופות ביו-גנריות אחרות שהחברה מפתחת, כמו 102-PRX, שהיא גרסה משופרת של התרופה Fabrazyme שפיתחה ג'נזיים למחלת פאברי, וכן הגרסה הגנרית לתרופה Enbrel שהיקף מכירותיה 7 מיליארד דולר לשנה.

ההכרה בטכנולוגיית ProCellEx היה הופך את פרוטליקס ליעד אטרקטיבי יותר לרכישה - בדומה לרכישתה של ג'נזיים על ידי סנופי, אם כי בקנה מידה קטן בהרבה.

דחייה בקבלת האישור, ככל הנראה בשנה לפחות, פירושה גם הגבהת מחסומי הכניסה לשוק הגושה. הדחייה הראשונה שפרוטליקס ספגה בינואר 2010 איפשרה לשייר האירית להקדים אותה. שייר, שקיבלה אישור שיווק בארה"ב בפברואר 2010 ובאירופה באוגוסט 2010, הגיעה למכירות של 143 מיליון דולר בתוך שנה ולמכירות בקצב שנתי של 240 מיליון דולר ברבעון הרביעי של 2010.

פגיעה קשה גם בישראל

פרוטליקס החזיקה בקופתה מזומנים ושווי מזומנים בהיקף של 36 מיליון דולר נכון לסוף דצמבר 2010, וצריכת המזומנים שלה הגיעה ל-38.5 מיליון דולר ב-2010. החברה היתה אמורה לקבל תשלומים נוספים מפייזר, אם תגיע לאבני דרך רגולטוריות כמו קבלת אישור FDA, שלא יתקבל כנראה השנה.

בנסיבות אלה ברור יותר מדוע החברה פירסמה בינואר 2011, שישה שבועות לפני המועד הצפוי לאישור התרופה, תשקיף מדף לגיוס עד 150 מיליון דולר, ונראה שיהיה צורך לעשות בו שימוש כדי לממן את הפעולות הנדרשות לעמוד בדרישות ה-FDA. גיוס הון נוסף משמעו דילול בעלי המניות הקיימים במחיר שנמוך ב-37% מהשיא שנקבע בנובמבר 2009.

ד"ר אביעזר הדגיש אמנם בשיחת הוועידה כי עמדת ה-FDA אינה מחייבת את הרשויות המקבילות באירופה ובברזיל, אבל הזכיר כי משרד הבריאות הישראלי מאמץ למעשה כלשונן את החלטות ה-FDA. כ-7.5% מחולי הגושה בעולם הם תושבי ישראל - שיעורי התחלואה במחלת גושה בקרב יהודים ממוצא אשכנזי גבוהים משמעותית מהממוצע העולמי - כך שפרוטליקס איבדה לפי שעה את יתרון המגרש הביתי בשוק חשוב למחלת הגושה.

יש להניח שגם אם רשויות הבריאות באירופה ובברזיל עצמאיות, הרי שהן לא אדישות לגמרי לעמדת ה-FDA. פרוטליקס ופייזר חתמו באוגוסט 2010 על הסכם הספקה קצר טווח של UPLYSO למשרד הבריאות הברזילי בשווי 30 מיליון דולר (22 מיליון דולר מסכום זה סופקו ב-2010) וניהלו מו"מ על הסכם הספקה לטווח ארוך בשווי מאות מיליוני דולרים, שהיה כרוך בהעברת מרכיבים מסוימים בטכנלוגיית הייצור, למשרד הברזילי.

פרוטליקס ציינה בדו"ח הכספי המלא ל-2010 כי להערכתה ההסכם לא ייחתם עד לקבלת אישור FDA או אישור ANVISA, הרשות המקבילה בברזיל - כך שברור כי החלטת ה-FDA הקטינה את סיכוייה של פרוטליקס לחתום על חוזה שהיה מממן את פעילותה לזמן ממושך.

הרשמה לניוזלטר

הירשמו עכשיו: עדכונים שוטפים משוק ההון בישראל ישירות למייל

ברצוני לקבל ניוזלטרים, מידע שיווקי והטבות


תגובות

דלג על התגובות

בשליחת תגובה זו הנני מצהיר שאני מסכים/מסכימה עם תנאי השימוש של אתר TheMarker

סדר את התגובות

כתבות ראשיות באתר

כתבות שאולי פיספסתם

*#