נוירודרם קיבלה יתרון מה-FDA בתחרות על שוק הפרקינסון - והמניה מזנקת ב-33%

מנייתה של חברת נוירודרם מנתרת ב-33% במסחר בנאסד"ק לאחר שהחברה קיבלה אתמול מקדמה משמעותית בהתמודדות על שוק של מאות מיליוני דולרים לשנה עם חברת Abbvie.

החברה שמפתחת מכשור רפואי שמשפר את המתן של תרופות קיימות למחלות של מערכת העצבים המרכזית, הודיעה שתשנה את מבנה הניסוי למוצר הדגל שלה ND0612 לטיפול בחולי פרקינסון בשלב מתקדם. זאת בעקבות פגישה שהחברה ערכה עם הרשות האמריקאית עם תום השלב השני של הניסוי הקליני.

נוירודרם תבצע ניסוי פרמקוקינטי השוואתי למוצר המוביל בשוק Duopa, במקום ניסוי יעילות בשלב השלישי של הניסוי הקליני. ניסוי פרמקוקינטי בודק נתונים כמו רמת החומר הפעיל בדמו של החולה, זמן ההגעה של החומר הפעיל לריכוז המקסימלי, ספיגתו, פיזורו בגוף ומהירות הפירוק והסילוק של החומר הפעיל מהגוף.

ניסוי זה קצר יחסית משום שהוא כרוך בבדיקות דם בלבד והשוואת הנתונים בעקבות מתן התרופה לנתונים בטרם נטילתה. הסיכון לכישלון בו נמוך משמעותית לעומת ניסוי יעילות שמטרתו הוכחת האפקט הקליני של מתן התרופה שכרוך במאות של מטופלים, אורך חודשים רבים ועלות גבוהה בעשרות מיליוני דולרים מעלותו של ניסוי פרמקוקינטי.

הנכונות של ה-FDA לוותר על ניסוי אפקטיביות לטובת ניסוי פרמקוקינטי השוואתי היא צעד נדיר בעיקר בהתחשב בנסיבות. ה-FDA אישר בינואר 2015 לשווק את המוצר Duopa של חברת Abbvie והעניק לה מעמד של תרופת יתום שניתן כתמריץ לפיתוח תרופות למחלות שמספר החולים בהן בארה"ב נמוך מ-200 אלף איש.

מעמד של תרופת יתום מגן על התרופה שקיבלה אותה מתחרות בארה"ב במשך 7 שנים. Duopa מבוסס על תרחיף של קרבידופה/לבודופה שני החומרים הפעילים שהם סטנדרט הטיפול בחולי פרקינסון. המחלה נובעת מירידה מתמשכת בייצור דופמין, כימיקל שדרוש לתפקוד תקין של מערכת העצבים המרכזית ושחסרונו גורם להפרעות מוטוריות כמו האטה בתנועה, רעד בלתי רצוני, נוקשות שרירים, הפרעות בשיוווי משקל וחוסר יציבות.

Duopa מטפלת ביעילות היורדת של מתן אוראלי של תרופות מבוססות קרבידופה/לבדופה בחולי פרקינסון בשלב מתקדם בין היתר כתוצאה מההתפרקות המהירה של החומר הפעיל שכתוצאה ממנו יורד הריכוז שלו בדמו של החולה ומספר השעות שבהן הוא סובל ממוגבלות מוטורית חמורה, מצב המוגדר כשעות OFF, הולך וגדל.

Duopa מתגברת על בעיה זו ע"י ידי עירוי מתמשך של 16 שעות באמצעות משאבה ושפופרת שמותקנת בניתוח בקיבתו של החולה וכרוך בסיכון של זיהום, חסימת מעיים, כיבים בקיבה ומוות במהלך הניתוח.

המכירות של Duopa הסתכמו ב-215 מיליון דולר בינואר-ספטמבר 2016. המוצר של נוירודרם ND0612, בניגוד למוצר של Abbvie, אינו מצריך ניתוח אלא ניתן במתן תת עורי באמצעות משאבה שמחקה את המנגנון של משאבת אינסולין. המשאבה תלויה על חגורה ומחוברת בצינור דק לבטן שמזליף את התרופה במשך 24 שעות.

עודד ליברמן, מנכ"ל נוירודרם, התייחס לכך שלמוצר המוביל בשוק, Duopa, יש מעמד של תרופת יתום ובכך היא מוגנת לכאורה מתחרות. לדבריו, ניתן להסיר את ההגנה אם מוכיחים שלתרופה החדשה יש תרומה משמעותית לטיפול בחולה.