פרוטליקס קיבלה אישור FDA לבצע שלב III של ניסוי לטיפול במחלת הפברי

פרוטליקס, שמפתחת חלבונים תרופתיים שמיוצרים בהנדסה גנטית של תאי צמח, תבצע ניסוי גם מול Fabrazyme, תרופה שמטפלת גם היא במחלה ■ מניית החברה קופצת ב-7%

עמרי זרחוביץ'
שתפו בפייסבוק
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
מעבר לטוקבקיםכתוב תגובה

חברת פרוטליקס קיבלה מה-FDA אישור להתקדם לשלב III של ניסוי לטיפול במחלת הפאברי. החברה דנה עם ה-FDA בהצעה לתוכנית הניסוי לאישור של PRX-102 לטיפול במחלה. פרוטליקס, שמפתחת חלבונים תרופתיים שמיוצרים בהנדסה גנטית של תאי צמח, הציגה לפני כחודש את התוצאות החיוביות של שלב II. מניית החברה קופצת ב-7%.

ניסוי הפאזה ה-III צפוי להיות רנדומלי, להתקיים במספר מרכזים רפואיים ולהיות מבוקר פלסבו, במטרה לבחון את בטיחות ויעילות הטיפול בחולי פאברי נאיביים שיטופלו בPRX-102 במינון של 1 מ"ג לק"ג. החברה צופה כי יהיה דרוש מדגם קטן של חולים למשך תקופה משוערת של כ-6 חודשים בכדי להוכיח מובהקות סטטיסטית. מבחן הסיום העיקרי יהיה בסימפטומים של הקיבה והמעיים (גסטרואנטרולוגיים) עם מבחן משני שיכלול תפקוד של הכליות.

מפעלי פרוטליקס
מפעלי פרוטליקסצילום: פרוטליקס

החברה גם קיבלה מה-FDA אישור לבצע ניסוי מקביל מול פברזיים (Fabrazyme) של חברת סנופי, שמטפלת גם היא במחלה. החברה מתכננת להתחיל את הניסוי בתחילת 2016.

פברי היא מחלת אגירה גנטית תורשתית שנובעת מפעילות חסרה של האנזים אלפא גלקטוזידאז. החיסרון באנזים גורם לפגיעה בפירוק של חומר שומני סוכרי (Gb3), ובכך מביא להצטברותו בתאי הגוף, בהם תאים שמצפים את החלל הפנימי של כלי הדם, ולפגיעה באספקת הדם לרקמות. כתוצאה מירידה ביכולת הגוף לסלק Gb3 ולירידה באספקת הדם, סובל החולה תחילה מתסמינים כמו כאבים עזים בקצות הגפיים וירידה ביכולתו לשאת בחום ובקור. בהמשך מידרדרת בריאותו של החולה, שכבר בגיל צעיר חש בתסמינים, עד לפגיעה בכליות ועלייה בסיכון למחלת לב ושבץ מוחי בגיל 30-50.

משה מנור, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס, אמר: "אנו נמצאים בעמדה פיננסית חזקה ומאמינים שאנו עם ההון הדרוש בכדי להריץ את שני ניסויי פאזה III בציפייה לאישור הסופי של הטיפול".

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker