מנכ"לית מפתחת הטיפולים לסרטני דם גמידה סל: נוברטיס מעוניינת להשקיע סכומים נוספים בחברה

גמידה סל, שמפתחת מוצרים מבוססי תאי גזע לטיפול בסרטני דם מסוג לימפומה ולוקמיה, קיבלה אישור מרשויות התרופות בארה"ב ובאירופה למתווה הניסוי השלישי והמכריע בתרופת הדגל Nicord

יורם גביזון
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
מעבר לטוקבקים1
יורם גביזון

חברת גמידה סל, שמוחזקת בידי אלביט מדיקל (26%), כלל ביוטכנולוגיה (19%) ונוברטיס (15%), עשתה צעד חשוב בתהליך הפיתוח של מוצר הדגל שלה, ניקורד (Nicord).

גמידה סל קיבלה את הסכמתן של רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) וסוכנות התרופות האירופית (EMA) למתווה הניסוי הקליני בשלב השלישי בניקורד. יעל מרגולין, מנכ"לית גמידה סל, ציינה שהחברה סיכמה עם הרשויות את מבנה הניסוי, וכן מה יהיו יעדיו העיקריים באופן שיאפשר לה להסתפק בניסוי בהיקף קטן יחסית של 120 חולים. הניסוי, שצפוי להתחיל ב-2016, יהיה בינלאומי, רב מרכזי, אקראי ומבוקר,עם קבוצה שטופלה בניקורד, לעומת קבוצת השוואה של חולים שטופלו במנת דם טבורי שבניגוד לניקורד לא עברה טיפול.

גמידה סל מנהלת כיום ניסוי קליני בשלב 1/2 לטיפול בסרטני דם מסוג לוקמיה ולימפומה באמצעות ניקורד במנת דם טבורי אחת. החברה צפויה לפרסם ברבעון הרביעי של 2015 את תוצאות הניסוי ב–15 החולים הראשונים שגויסו לניסוי בשלב 1/2. גמידה סל מפתחת מוצרים מבוססי תאי גזע שמקורם בדם חבל הטבור.

דוקטור יעל מרגולין , נשיאת גמידה סל
יעל מרגוליןצילום: Gamida Cell

ניקורד מבוסס על טכנולוגיה שמשתמשת במולקולה Nicotinamide להעשרה של תרבית בתאי גזע. גמידה סל הראתה בניסויים בחיות כי בנוכחות המולקולה מתקיים עיכוב הפיך בתהליך ההתמיינות של תאי גזע מתחלקים. טכנולוגיה זו מעלה משמעותית את יכולת הנדידה ויעילות ההגעה וההישארות של התאים במח העצם, ובכך היא משפיעה לטובה על יעילות התאים שגדלו בתנאי תרבית.

המוצר עונה על צורך של חולים שזקוקים להשתלת מח עצם, אך אינם יכולים למצוא תורם בעל התאמת רקמות מלאה. המוצר פותר את המגבלה של שימוש בדם טבורי, שנובעת מהעובדה שכמות הדם שנאספת מחבל הטבור קטנה יחסית, ולצורך השתלה מוצלחת יש צורך במספר תאים מינימלי, שמחושב על פי משקלו של החולה - כך שלא ניתן למצוא מנה של דם טבורי שמכילה מספיק תאים, למעט עבור ילדים שמשקלם נמוך. גמידה סל העריכה שפוטנציאל השוק למוצר הוא 35–40 אלף חולים בשנה, שמתאימים להשתלת מח עצם, אך אינם מושתלים ושגודל השוק להתוויות של סרטני דם הוא מאות מיליוני דולרים בשנה.

המוצר ניקורד היה הסיבה העיקרית לעניין שגילתה חברת נוברטיס בגמידה סל. נוברטיס רכשה 15% ממניותיה של גמידה בהשקעה של 35 מיליון דולר בספטמבר 2014, וקיבלה אופציה לרכישתה המלאה עד יוני 2016 תמורת 165 מיליון דולר במזומן ותשלומים מותנים של עד 435 מיליון דולר אם תעמוד באבני דרך שקשורות לפיתוח הקליני. אלא שביוני 2015 הודיעה נוברטיס כי על אף שגמידה סל עמדה בהצלחה בכל אבני הדרך שנקבעו, אין בכוונתה לממש את האופציה לרכוש את הבעלות המלאה בגמידה סל. נוברטיס ציינה, עם זאת, שהיא מעוניינת להמשיך ולשתף פעולה עם גמידה סל בפיתוח מוצריה ותבחן עם גמידה סל חלופות מתאימות.

מרגולין אמרה אתמול שנוברטיס ציינה עם ביטול הרכישה, כי גמידה סל עלתה על ציפיותיה, כי היא עמדה בהצלחה בבדיקת הנאותות, ושהיא מעוניינת עתה להשקיע בגמידה סל סכומים נוספים. לדבריה, מתקיימות שיחות בין שתי החברות. היא ציינה כי מוצרים דומים לניקורד נמצאים בפיתוח בידי חברות אחרות, אך ניקורד מגלה עדיפות על מוצרים אלו בהתחשב בתוצאות הניסויים שפירסמו חברות, כמו מסובלאסט (שבה מחזיקה טבע ב-16%) 
ו-Cellerant, וכן על פי פרמטרים, כמו זמן לקליטת השתל, תמותת חולים, תגובה חיסונית של השתל נגד הגוף הקולט, GVHD (סיבוך שכיח בעקבות השתלת מח עצם) ודלקות חריפות שמהן סובל המטופל.

תגיות:

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker