כשהתרופה שתציל את חיי הילד שלך עולה 3 מיליון שקל

כמה אמורה מדינה לשלם עבור הצלת חיים של ילד? ואיפה, אם בכלל, עובר הגבול שמעבר לו רשאית מדינה להגיד "עד כאן"?

רוני לינדר
משפחת כץ, ששתי הבנות בה חולות ב–SMA . ההורים אמרו לכחלון: ״אתה לא יכול להרשות שילד
אחד ימות בחורף הקרוב בגלל שיקולי תקציב״
משפחת כץ, ששתי הבנות בה חולות ב–SMA . ההורים אמרו לכחלון: ״אתה לא יכול להרשות שילד אחד ימות בחורף הקרוב בגלל שיקולי תקציב״
רוני לינדר

הפגישה שהתקיימה בסוף החודש שעבר בלשכתו של שר האוצר משה כחלון היתה חריגה ביותר: נכחו בה אנשי אגף תקציבים, הורים לילדים חולים במחלה תורשתית קשה, והלוביסטית שלהם. המטרה: למצוא מימון מיידי לתרופה חדשה ופורצת דרך למחלתם של הילדים — במימון מיוחד, חודשים לפני התכנסות ועדת סל התרופות ותוך עקיפת המנגנון שלה.

אל תקנאו בכחלון. גם לא בשר הבריאות משה ליצמן, שנפגש אף הוא עם הורי הילדים ושמע מהם דברים דומים. כמה אמורה מדינה לשלם עבור הצלת חיים של ילד? איפה, אם בכלל, עובר הגבול שמעבר לו רשאית מדינה להגיד "עד כאן"? או שכלל לא קיים גבול כה ואי אפשר לשים תג מחיר על חיים של ילד? והאם יש תרופות שהן יעילות עד כדי כך שהמדינה צריכה לפרוץ עבורן את מנגנון ועדת הסל וליצור להן מסלול עוקף סל ייחודי משלהן?

השאלות האלה מונחות בימים אלה על שולחנם של שני השרים ולמעשה על שולחנה של ממשלת ישראל, שצריכה להכריע אם וכיצד לממן את אחת התרופות היקרות ביותר לחולה שעמדו בפניה אי־פעם. התרופה היא ספינרזה, של חברת ביוג'ן, המיועדת לטיפול במחלת היתום הקשה SMA שבמקרים הקשים ביותר שלה מביאה למותם של ילדים עוד לפני שהגיעו לגיל שנתיים.

הספינרזה מוגדרת כפורצת דרך, נס רפואי, תרופה שבאופן די נדיר אפשר להגדיר "מצילת חיים" מבלי להגזים. היא מבוססת על טכנולוגיה הפועלת על הגן הבודד ומצליחה לתקן את הליקוי הגנטי — ולבטל תסמינים של המחלה. והיא מגיעה עם תג מחיר כמעט בלתי נתפש: המחיר בארה"ב הוא 125 אלף דולר למנה, כפול שש מנות בשנה הראשונה ושלוש מהשנה השנייה ואילך. ובשקלים: 3 מיליון שקל לחולה בשנה הראשונה, ו–1.5 מיליון שקל החל מהשנה השנייה. באירופה המחירים מעט נמוכים יותר, ועדיין רחוקים מהישג ידו של כל אדם סביר: כ-540 אלף יורו לשנה הראשונה, ו-270 אלף יורו לשנה שלאחר מכן. המשמעות המיידית של המחיר הזה היא שאף משפחה לא יכולה לממן בעצמה את התרופה, ומימון ציבורי הוא האפשרות היחידה של הילדים החולים לקבל אותה.

ספינרזה היא מה שמכונה בז'רגון המקצועי "תרופת יתום" ל–SMA, מחלת ניוון שרירים תורשתית בילדים, שנחשבת למחלה הגנטית הקטלנית ביותר בעולם. בישראל 80 חולים במחלה, המחולקים לארבע דרגות חומרה, מ–1 עד 4. החולים הקשים בה לא עוברים את גיל שנתיים. גם שאר הילדים הולכים ומאבדים את השליטה בגופם, כולל בשרירי הנשימה, ורבים מהם מתים בגיל צעיר.

כדי להבין טוב יותר את גודל האירוע הרפואי צריך להקשיב לרופאים: "זאת פריצת דרך", אומר פרופ' יורם נבו, יו"ר האיגוד לנוירולוגיית הילד והתפתחותו. "בקבוצה הקשה של המחלה, סוג 1, לילדים יש חולשת שרירים קשה ביותר שאינה מאפשרת התפתחות, ויש קושי בנשימה שגורם לכך שרובם מתים לפני גיל שנתיים. בניסויים שנערכו בתרופה, ילדים כאלה שלא היו אמורים להתפתח כלל — חלקם הגיעו לישיבה, לעמידה ובמקרים מסוימים אפילו להליכה. כרופא ששנים רבות מטפל בחולים האלה, זו התגשמות של תקווה שאולי לא ציפינו לראות בדורנו — מילדים שהיו מתים, מילד שאתה מסתכל עליו ויודע שבשלב הזה היה שוכב ומתקשה בנשימה ועכשיו הוא עומד על הרגליים. השינוי הוא נדיר".

שר האוצר, משה כחלון ושר הבריאות, יעקב ליצמן
שר האוצר, משה כחלון ושר הבריאות, יעקב ליצמןצילום: אמיל סלמן

זו אינה הפעם הראשונה שתרופת יתום מגיעה עם תג מחיר כזה: לפניה היתה התרופה סוליריס לתסמונת נדירה בשם אורמיה המוליטית, מחלת דם קשה ונדירה שפוגעת בעיקר בילדים. היא נכנסה לסל, בעלות של 1.87 מיליון שקל, בשתי פעימות: 10 ילדים ב–2010 ועוד שמונה ילדים ב–2012.

תרופות למחלות יתום תמיד היו יקרות בהרבה מתרופות אחרות וזכו גם להגנת פטנט רחבה יותר, במטרה ליצור תמריץ לחברות התרופות לפתח ולהגיע לרווחים גם מתרופות שיינתנו בהיקף קטן. ואכן, כבר ברור שחברת ביוג'ן, יצרנית ספינרזה, מחזיקה ביד בלוקבסטר, כלומר תרופה שתחצה את קו מיליארד הדולר בשנה. התרופה אושרה לשיווק בארה"ב בדצמבר האחרון, והמכירות שלה קפצו מ–47 מיליון דולר ברבעון הראשון של 2017 ל–203 מיליון דולר ברבעון השני — יותר מפי ארבעה תוך רבעון, וכל זה עוד לפני שהתרופה אושרה באירופה (שם זה קרה ביוני).

"חייב להיות תמריץ לחברות תרופות לפתח גם תרופות למחלות יתום, אחרת לא היו תרופות למחלות האלה", אומר פרופ' נבו. "אבל נכון שמנגד, אנחנו רואים עלייה הדרגתית של מחירי התרופות. ואז עומדים מול סיטואציה אכזרית: הורים שיודעים שיש תרופה לילד, ולא יכולים לממן אותה".

"לא נפסיק עד שנשיג מימון"

ספינרזה היא אמנם תרופת יתום, שליצרנית שלה יש לגיטימציה עולמית וחוקית לקבוע תג מחיר גבוה. אך שילוב של גורמים הופך את הדיון סביבה ליוצא דופן: ראשית, מספר החולים אמנם קטן אבסולוטית, אך במונחים של תרופות יתום שמחירן אסטרונומי — 80 חולים הם מספר גדול מאוד. במחירים הנוכחיים של 125 אלף דולר למנה, עלותה למדינה תהיה 240 מיליון שקל בשנה הראשונה ו–120 מיליון מהשנה השנייה. זהו נתח אדיר מתקציב התוספת לסל כולה, שעליה מתמודדים מאות אלפי חולים בעשרות מחלות שונות. שנית, היא עולה על המדפים בתקופה שבה קיימת דאגה עולמית ממחיר התרופות האסטרונומיים, ומהעובדה שחברות התרופות "תופסות בגרון" את הקהילה הבינלאומית כשיש להן ביד מוצר ששום מחיר לא גבוה מדי עבורו. גם בארה"ב ובאירופה המחיר שלה מעורר כעס ודאגה. כניעה לתג המחיר הזה רק תגרור את התמחור המופרך הבא.

ויש גם שיקול כאילו פרוצדורלי אך עקרוני: מה תהיה המשמעות של פריצת מסגרת ועדת הסל שמתפקדת מצוין כבר כ–20 שנה תוך הפרדה בין אנשי מקצוע לפוליטיקאים? סביר להניח שקבוצת חולים שתצליח לעקוף את המנגנון בתרופה אחת ולהשיג תקציב ייעודי לתרופה מסוימת מחוץ לוועדת הסל תהווה השראה לקבוצות חולים נוספות בעתיד, והמנגנון היציב, המסודר וההוגן שנוצר בוועדת הסל עלול להיסדק או אפילו לקרוס. וכמובן השאלה האתית: מה עם קבוצות חולים חלשות ושקטות יותר, שאינן מאוגדות ומלוות על ידי משרד יחסי ציבור ולוביסטים? עד כה הצליח מנגנון ועדת הסל להיתפש כשוויוני, הגון ונקי ככל הניתן מהשפעות חיצוניות.

ומול כל הטיעונים השכלתניים עומדים ההורים. ומול הורים לילדים חולים מאוד שרק כסף עומד בינם לבין מזור לילדיהם קשה להסיט את המבט: "אנחנו יוצאים למאבק על חיי הילדים שלנו, ולא נפסיק עד שנשיג מימון לטיפול", אמרה אסנת אטלי־בריאנד, שבתה בת ה–14 חולה ב–SMA, "אנחנו משלמים ביטוח ממלכתי ולכן מצפים שהמדינה תממן לפחות תרופה מצילת חיים".

אורן כץ, אב לשתי בנות החולות במחלה, אמר לכחלון את המשפט שמזקק את מהות האתגר שמונח על שולחנו: ״אתה לא יכול להרשות שילד אחד ימות בחורף הקרוב בגלל שיקולי תקציב״.

קשה להתנבא כיצד תסתיים הפרשה הנוכחית. השבוע שיגרו ההורים לכחלון מכתב, שבו הם מתריעים כי יעתרו לבג"ץ אם לא יימצא מימון מיידי לתרופה. ואולם אם להסתמך על ניסיון עבר, הסוגיה תגיע לבסוף אל שולחנה של ועדת סל התרופות והתרופה תתמודד מול כל שאר התרופות — כפי שקרה במקרים קודמים של תרופות יתום. סביר גם שכמו במקרים דומים שבהם עמדה בפני הוועדה תרופה פורצת דרך בעלות אסטרונומית, הוועדה תחליט לתת את התרופה ב"פרוסות", כלומר להתחיל עם החולים הקשים ביותר ובכל שנה להוסיף תקציב לטובת שאר החולים. מצד שני, אולי הלחץ והמצוקה יעשו את שלהם וייקבע פה תקדים של מציאת תקציב ייעודי נפרד, מחוץ לסל, למחלות יתומות.

כך או כך, הדילמות שתעשיית התרופות מציבה בפני ממשלות העולם המערבי לא מפסיקות להתפתח ולהשתכלל.

תגובות

הזינו שם שיוצג כמחבר התגובה
בשליחת תגובה זו הנני מצהיר שהינני מסכים/ה עם תנאי השימוש של אתר הארץ