השערורייה החדשה שמטלטלת את תעשיית התרופות העולמית - והקשר לישראל - בריאות - TheMarker
 

אתם מחוברים לאתר דרך IP ארגוני, להתחברות דרך המינוי האישי

טרם ביצעת אימות לכתובת הדוא"ל שלך. לאימות כתובת הדואל שלך  לחצו כאן

תיק מניות

רשימת קריאה

רשימת הקריאה מאפשרת לך לשמור כתבות ולקרוא אותן במועד מאוחר יותר באתר,במובייל או באפליקציה.

לחיצה על כפתור "שמור", בתחילת הכתבה תוסיף את הכתבה לרשימת הקריאה שלך.
לחיצה על "הסר" תסיר את הכתבה מרשימת הקריאה.

לרשימת הקריאה המלאה לחצו כאן

השערורייה החדשה שמטלטלת את תעשיית התרופות העולמית - והקשר לישראל

ה–FDA מאשים את ענקית הפארמה נוברטיס במניפולציה בנתונים ובהסתרת מידע על תרופה חדשה לטיפול בניוון שרירים אצל ילדים, שמחירה 2.1 מיליון דולר למטופל בשנה ■ התרופה נמצאת בהליכי רישום בישראל ומועמדת להיכלל בסל התרופות הקרוב

16תגובות
Bloomberg

שערורייה חדשה שמטלטלת את תעשיית התרופות העולמית מעלה שוב שאלות קשות על הקווים האדומים שחברות תרופות מוכנות לחצות כדי להשיא את רווחיהן, ומאיימת ליצור בקע נוסף באמון הציבור השביר בתעשייה ובשומרי הסף שאמורים לפקח עליה.

במרכז השערורייה עומדת התרופה היקרה בעולם, זולגנזמה (Zolgensma), שהיא למעשה טיפול גנטי לילדים עד גיל שנתיים החולים במחלה הנדירה והקשה ניוון שרירים שדרתי (SMA). מחיר התרופה בלתי־נתפש אפילו ביחס לתרופה למחלה נדירה ("מחלת יתום") ושבר את כל השיאים: 2.1 מיליון דולר למטופל בשנה.

SMA נחשבת כיום למחלה הגנטית הקטלנית ביותר בעולם. החולים בה נחלקים לשלוש דרגות חומרה עיקריות: החולים הקשים (סוג 1) לא מגיעים לגיל שנתיים, והיתר (סוגים 2 ו-3) מאבדים לאט לאט את התפקודים המוטוריים שלהם.

בשבוע שעבר פירסם מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הודעה חריגה בשפה תקיפה במיוחד. על פי ההודעה, חברת אבקסיס (Avexisׂ), חברה בת של ענקית התרופות השווייצית נוברטיס, היתה מודעת ככל הנראה כבר מתחילת מארס 2019ל"מניפולציות בנתונים" בבקשה שהגישה לאישור התרופה, אך לא יידעה את המינהל עד אחרי אישור התרופה, במאי. במלים אחרות, החברה הגישה נתונים כוזבים ל-FDA - דבר שההנהלה ידעה עליו חודשים קודם לכן אך יידעה את המינהל באיחור, רק לאחר שאישר את התרופה.

התרופה אף זכתה ליחס מועדף וקודמה בתור לאישור (אישור מזורז), בשל הפוטנציאל שלה לטיפול פורץ דרך במחלה הקשה. ד"ר פיטר מרקס, מנהל מכון המחקר הביולוגי של ה-FDA, אמר כי המינהל ימשיך בחקירת המקרה כדי לקבוע אם יש מקום להטיל ענישה פלילית או אזרחית על נוברטיס.

התרופה זולגנזמה
/אי־פי

מה בדיוק הסתירה החברה מהרשויות? יש עמימות מסוימת בנוגע לאופי המידע הכוזב שהועבר ל-FDA, אך מה שידוע כעת הוא שהמידע היה קשור לניסויים בעכברים, בשני שלבי הניסוי בטיפול. ב-FDA אמרו כי ככל הנראה, המניפולציה בנתונים לא השפיעה על הבטיחות או היעילות של התרופה, ובהתאם, המינהל לא הורה להסיר את התרופה מהמדף והיא ממשיכה להיות משווקת. ואולם, באירופה חלק מהרשויות מעכבות את אישורה.

גבולות התמחור נפרצו - ולא בפעם הראשונה

אם שם המחלה שבה נועדה התרופה לטפל נשמע מוכר, זה לא מקרי: ב-2017 רעשה ישראל סביב תרופה אחרת ל-SMA, ספינרזה של חברת ביוג'ן. הסערה סביב ספינרזה, שהגיעה לבג"ץ וללשכת ראש הממשלה בנימין נתניהו שהתערב בעצמו בנושא, פרצה בשל המחיר הגבוה של התרופה: כמיליון שקל (אחרי הנחה משמעותית) למטופל בשנה, ל-80 חולים בישראל.

המחיר הגבוה, והעובדה שנתח גדול כל כך מהתוספת לסל התרופות הוקצה לתרופה אחת למחלה נדירה מאוד, עוררו שאלות קשות בכל הנוגע לגבולות התמחור של תרופות מצילות חיים ותרופות בכלל. בסופו של דבר, התרופה נכנסה לסל בשתי פעימות, והמדינה מממנת אותה כיום ב-80 מיליון שקל בשנה.

זולגנזמה, התרופה החדשה שבמוקד השערורייה העולמית, היא התרופה היקרה ביותר שיצאה לשוק מאז ומעולם: בארה"ב מחירה הוא 2.1 מיליון דולר למטופל בשנה, ובישראל ביותר מ-7 מיליון שקל עבור טיפול חד־פעמי עם יעילות גבוהה ביותר. עם השקתה לפני כמה חודשים, עורר מחירה הגבוה של התרופה זעם בארה"ב ופתח שוב את הדיון בתמחור תרופות חדשות.

חולי כסף

ואולם הפעם הדיון הציבורי חורג מהעיסוק במחיר האסטרונומי וחסר־התקדים של התרופה, אל אזורים אפלים יותר - כמו זיוף נתונים. ב-FDA, מערכת המבוססת על אמון ודיווחי אמת בין החברות לרגולטור, קשה להפריז במידת הנזק שמקרה כזה עלול לגרום. וכאשר מצרפים את המחיר הדמיוני ל"שיפוץ" נתונים מחקריים - הזעם גדול במיוחד.

בעקבות ההודעה החריגה של ה-FDA, תקפו סנאטורים דמוקרטים בולטים, ובהם ברני סנדרס ואליזבת וורן, את נוברטיס. "ה-FDA לא יכול להסכים לתאוות בצע שכזו", כתבו הסנאטורים בפנייתם לראש המינהל, נד שרפלס. "מה שהופך את הפעולה חסרת המצפון הזאת לדוחה עוד יותר הוא שהחברה הרוויחה מכמה הטבות שממומנות על ידי משלמי המסים, כמו אישור במסלול המהיר, ובאותו זמן גם שברה שיאים עם תמחור מזעזע של 2.1 מיליון דולר. אנו קוראים לך להשתמש בסמכותך המלאה להטיל אחריות על החברה ולנקוט נגדה כל פעולה פלילית, אזרחית או רגולטורית שתימצא מתאימה".

"התעשייה סובלת גם כך מתדמית ירודה"

לפרשה הזו, שטרם הסתיימה, עשויות להיות השפעות ארוכות טווח על תעשיית התרופות בארה"ב ובעולם כולו - גם בישראל. בשיחה עם TheMarker אומר ד"ר דניאל גולדשטיין, אונקולוג בכיר בבית החולים בילינסון ומומחה ברגולציה ותמחור של תרופות, כי "יש פה פגיעה באמון הציבור במערכת ובאמון בין ה-FDA לחברות התרופות. ה-FDA מסתמך על כך שהנתונים שנמסרים לו מהחברות נכונים. בנוסף, ה-FDA עזר מאוד לנוברטיס כשנתן לתרופה אישור מזורז, והחברה מצדה ביצעה מניפולציה בנתונים והסתירה מידע קריטי".

לדברי בכיר בתעשיית התרופות בישראל, חברות תרופות אחרות עוקבות בדריכות אחרי התפתחות הפרשה: "יש כעס וגם דאגה, כי תעשיית התרופות סובלת גם כך מתדמית ירודה ומטענות לתמחור ושיווק אגרסיביים. על פי רוב, התשובה וההצדקה שלנו היא שאנחנו מציגים טכנולוגיות פורצות דרך ומשקיעים המון במחקר, אבל הפעם התברר שהאישור לתרופה הושג במעין הונאה. זו מכה. ההפתעה הפעם גדולה במיוחד כי זו תרופה נדירה שזכתה להמון תשומת לב. אם זה קרה בתרופה כזאת, מה קורה בתרופות אחרות, בולטות ומתוקשרות פחות?"

הסנטור ברני סנדרס
AFP

רמז למה שצפוי לקרות אפשר היה למצוא בציוץ של ראש ה-FDA היוצא, ד"ר סקוט גוטליב, שסיים את תפקידו לפני חודשים ספורים (ועבר לעבוד בחברת התרופות פייזר). גוטליב העריך בטוויטר, "בהתבסס על הטון ועל התוכן של הודעת ה-FDA", כי לפרשה צפויות להיות השלכות חמורות על נוברטיס ועל בעלי תפקידים בה. בינתיים, נודע כי נוברטיס שבתחילה הדפה את הטענות נגדה ואמרה כי החלה לחקור את הטענות ברגע שנודע לה על המניפולציה בנתונים, הדיחה את שני המדענים הראשיים בחטיבת הטיפול הגנטי שלה.

תביעה למימון התרופה בישראל - נדחתה

זולגנזמה, שנמצאת כעת בהליכי רישום בישראל, הוגשה כמועמדת להיכלל בסל התרופות הקרוב. בתגובה לשאלת TheMarker השיבו במשרד הבריאות כי "המשרד עוקב אחר המידע המפורסם על ידי ה-FDA. אם יהיה שינוי ברגולציה האמריקאית - הדבר ישפיע על ההתייחסות לתכשיר בישראל, הן בהיבט הרגולטורי של רישום התכשיר והן בנוגע לאפשרות להיכלל במסגרת דיוני הוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות".

בסוף השבוע שעבר דן בית הדין האזורי לעבודה בתל אביב בתביעה ראשונה בישראל, שהוגשה בשמו של ילד בן שנתיים, ובה נדרשה קופת החולים מאוחדת לממן עבורו את השימוש בזולגנזמה. בית הדין דחה את התביעה בנימוק שלא הוכח היתרון הקליני שלה על פני התרופה למחלה הכלולה בסל. עתה תעבור ההכרעה לוועדת סל התרופות. 

לאופן שבו תתפתח הפרשה, ובעיקר לאופן שבו ה-FDA יטפל ויכריע בה, צפויה להיות השפעה מהותית על הענף כולו בעתיד. לדברי הבכיר בתעשיית התרופות, "בתקופה הקרובה ייחשף עוד מידע על מהות ההטעיה שביצעה החברה. פרשות כאלה יכולות להתפתח לכיוונים מפתיעים. למשל, החלטה של ה-FDA להאט ולהקשיח עוד יותר את נהלי אישור התרופות - מה שיפגע בנגישות של חולים לתרופות פורצות דרך".

גולדשטיין סבור כי "העונש צריך להיות חמור, כדי למנוע הישנות מקרים כאלה בעתיד. אם העונש לא יהיה חמור מספיק, החברות האחרות ילמדו שאפשר להטעות - בלי לשלם על כך מחיר כבד".



תגובות

דלג על התגובות

בשליחת תגובה זו הנני מצהיר שאני מסכים/מסכימה עם תנאי השימוש של אתר TheMarker

סדר את התגובות

כתבות ראשיות באתר

כתבות שאולי פיספסתם

*#