מחיר הזהירות: עד שהתרופה תאושר לשימוש - החולה ימות

כדי לעמוד בסטנדרטים המחמירים של הרשויות, שרק נהיים מכבידים יותר ויותר, חברות התרופות צריכות הרבה זמן והמון כסף. בינתיים מי שנפגעים הם החולים. באיזשהו שלב צריך לעצור ולשאול: האם זה שווה את זה?

אמיר קופר
אמיר קופר
תרופה
צילום: Srdjan Zivulovic/רויטרס
אמיר קופר
אמיר קופר

פרנסס קלסי היא גיבורה אמריקאית. ב-1960, כשהיתה עובדת חדשה במינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), היא התבקשה לאשר לשימוש תרופה חדשה. זה כשלוש שנים, התרופה שווקה במערב גרמניה כמשכך כאבים, לאחר שאושרה לשימוש על ידי מינהל התרופות האירופי. קלסי דרשה מידע, ועוד מידע - אבל לא השתכנעה. היא האמינה שהתרופה לא נבדקה כיאות באירופה, ולא הסכימה לאשר את שיווקה בארה"ב - על אף לחץ אדיר מצד חברות התרופות.

התרופה שקלסי חסמה לשיווק נקראה תלידומיד. בסוף 1961 כבר הפסיקו את שיווקה בעולם כולו, לאחר שהתגלה שהתרופה - ששימשה גם כטיפול נגד בחילות לנשים בהיריון - הובילה באירופה לאלפי לידות של ילדים עם מומים קשים. בזכות עצירתה את שיווק תלידומיד בארה"ב, הוענקה לקלסי המדליה בגין שירות אזרחי יוצא דופן – העיטור האזרחי הגבוה ביותר בארה"ב.

באופן אירוני, למרות שבפרשת התלידומיד הצליח מינהל התרופות האמריקאי להגן על הציבור האמריקאי מנזקים חמורים, בסערה הציבורית בעקבות הפרשה נשמעו קריאות לשינוי בתחומי האחריות של הרגולטור. הסנאטור קפובר וחבר בית הנבחרים האריס קידמו לאחר הפרשה תיקון שירחיב את סמכויות המינהל כדי למנוע טרגדיות דומות בעתיד. תיקון החקיקה הוסיף לראשונה דרישה שהארגון לא רק יוודא שהתרופות בטוחות לשימוש - אלא גם שהן יעילות. כך, פרשה של שיווק תרופה לא בטוחה הובילה ליצירת סטנדרטים חדשים דווקא בתחום היעילות, ולא בתחום הבטיחות. הרצון של המחוקק שרק תרופות יעילות ישווקו לציבור נשמע מובן על פניו - הרי אף אחד לא מעוניין בתרופות לא יעילות. אבל התוצאות היו מרחיקות לכת.

פרנסס קסלי מקבלת מהנשיא קנדי את המדליה בגין שירות אזרחי יוצא דופן
פרנסס קסלי מקבלת מהנשיא קנדי את המדליה בגין שירות אזרחי יוצא דופןצילום: Pictorial Press Ltd / Alamy Stoc

כדי לעמוד בסטנדרטים החדשים והמחמירים של מינהל התרופות, שמאז רק נהיים מכבידים יותר ויותר, צריך הרבה זמן וכסף. לפני קפובר והאריס, הזמן הממוצע מרגע הגשת הבקשה לאישור תרופה עד לאישורה הסופי היה כשבעה חודשים. ואולם החקיקה החדשה האריכה את התהליך באופן דרמטי ומיידי, ומאז הוא ממשיך לעלות בהדרגתיות.

מחקר אחד מצא כי ב-1998 משך הזמן הממוצע לאישור תרופה היה כבר 7.3 שנים. ההערכות הן שכיום, אישור תרופה חדשה לוקח יותר מ-10 שנים בממוצע. התמריץ של פקידי מנהל התרופות הוא לא לאשר תרופה במקרה של אי-ודאות, שכן אם יתברר שאושרה תרופה לא יעילה - הם יספגו ביקורת ציבורית. לעומת זאת, יש מעט מאוד ביקורת, בדרך כלל, ביחס לתרופות שלא אושרו (מקרה מפורסם יוצא דופן הוא התרופות לטיפול באיידס בשנות ה-80, שביחס אליהן היה לחץ ציבורי כבד והן אכן קודמו במהירות).

השינוי במינהל התרופות האמריקאי השפיע על העולם כולו. בעוד בעבר תהליך אישור תרופה באירופה היה מהיר יחסית, כיום אין הבדלים מהותיים במשך הזמן הנדרש לאישור תרופה באירופה לעומת ארה"ב.

התמריץ הבעייתי

העיכוב באישור תרופות אינו מתבטא רק בהמתנה הארוכה לתרופה, אלא גם בעלויות ניכרות לחברות הפארמה. קשה לדעת מה ההוצאה הממוצעת על פיתוח תרופה, שכן חלק מנתוני ההוצאות הם סוד מסחרי שמור, אבל מחקרים שונים העריכו את העלויות בין כמה מאות מיליוני דולרים למיליארדים. מדובר כאן הן בעלויות ישירות בגין הצורך לעמוד בשלושה שלבים של אישור תרופה, והן בעלויות עקיפות בגין מחקר ופיתוח מוגבר ובשל העלות האלטרנטיבית של כספים למשקיעים - שזוכים לראות תשואה מפיתוח תרופה רק אחרי יותר מעשור.

העלויות של חברות הפארמה משפיעות גם על סוג התרופות המפותחות. מחקר שבחן את עלויות השלב השלישי בלבד באישור תרופה ב-2016-2015 מצא כי העלויות לא מתפלגות באופן אחיד, אלא משתנות לפי סוג התרופה. נמצא כי העלות הממוצעת של שלב שלוש למחקר שנמשך חצי שנה או פחות היא 19.7 מיליון דולר, אבל העלות הממוצעת של מחקר שנמשך יותר מחצי שנה מטפסת כבר ל-51.7 מיליון דולר. ההשלכה ברורה: לחברות פארמה יש תמריץ כלכלי למצוא תרופה המאריכה חיים של מטופלים בשלבים האחרונים של מחלתם. זאת משום שהליך האישור קצר יחסית כשתוחלת החיים של הנסיינים קצרה מאוד מלכתחילה. דווקא תרופות המטפלות במחלה בשלב הראשוני שלה, ועשויות להוביל לריפוי מלא - הן יקרות יותר לאישור.

בנוסף, העלויות הכרוכות בפיתוח תרופה חדשה דוחקות מהשוק יזמים ומשקיעים חדשים ומשרתות את חברות התרופות הקיימות, שלהן יש כבר משאבים כספיים ניכרים. בהיעדר תחרות, אנחנו מקבלים פחות תרופות ופחות איכות.

משרדי ה-FDA בארה"ב
משרדי מנהל המזון והבריאות בארה"בצילום: Andrew Harnik/אי־פי

המחיר: אובדן חיי אדם

מעל לתסבוכת הרגולטורית של אישור תרופות חדשות מרחפת תמיד השאלה אם הנזקים בכל זאת שווים את התועלת שבפיקוח. התערבות ממשלתית נועדה "לתקן" את השוק החופשי במקומות שבהם התמריצים הקיימים הם מעוותים. בבסיס הדרישה המחמירה ניצבת בעצם הנחה שלפיה קיים בשוק תמריץ לשווק תרופות לא יעילות - ועל הממשלה לתקן זאת. אבל מדובר בהנחה מרחיקת לכת. חברת תרופות שלא תצליח לחדש, אלא תמכור שוב ושוב תרופות לא יעילות ולא איכותיות - ממילא לא תשרוד בשוק חופשי. זה קצת כמו לחשוב שמשרד הבריאות צריך לפקח גם על איכות האוכל במסעדות, ולהבטיח שכולנו קונים רק אוכל טעים, ולא רק על היבטי הבטיחות באוכל המשווק (עם הסייג המתבקש שעל טעם ועל ריח אין להתווכח).

תהליכי אישור תרופה חדשה אינם משפרים בהכרח את חיי המטופלים. העיכוב בהוצאת תרופות חדשות לשוק מיתרגם לאובדן של חיי אדם, סבל של חולים ופחות תרופות איכותיות. קשה לקבוע האם העלות הכבדה שווה את התועלות של הליכי האישור המחמירים.

ומה עלה בגורלו של התלידומיד? ב-1961 הצליח רופא ישראלי לטפל באמצעותו בחולה סרטן. ב-1964, רופא ישראלי אחר הצליח להשתמש בו כדי לטפל בצרעת. אלו שני השימושים העיקריים בתלידומיד כיום. לפעמים, תהליך ניסוי וטעייה זול ופשוט מוכיח את עצמו.

אמיר קופר

אמיר קופר | |מוטל בספק

אמיר קופר הוא רו"ח ועו"ד המתמחה בתחום המסים במשרד בנימיני ושות'. בעל תואר ראשון במשפטים וחשבונאות מהאוניברסיטה העברית, תואר שני במשפטים מאוניברסיטת תל אביב ותואר שני במשפטים עם התמחות במסים מ-NYU. מתעניין וכותב על נושאים כלכליים, משפטיים ופוליטיים בבלוג פייסבוק .

תגובות

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר TheMarker

על סדר היום